認知症の幹細胞治療｜薬では止まらない進行を本当に遅らせられるのか、臨床データで考える

去年の今ごろは、孫の名前をすらすら呼んでいたのに。

最近は同じ質問を5分おきに繰り返し、デイサービスの予定をカレンダーに何度書き込んでも本人は覚えていない。先週は、何十年も歩いてきた近所のスーパーから帰り道がわからなくなって、ご近所さんに電話がかかってきた。

ドネペジル（アリセプト）もメマリーも、医師の指示通り欠かさず飲ませている。それでも、進行は止まらない。

レカネマブ（レケンビ）の話も主治医から聞きました。けれど、心房細動の薬を服用していることや、過去の小さな脳出血の既往があることから、ARIA（脳浮腫・微小出血の副作用）のリスクが高いと判断され、投与は見送られました。「現状の薬を続けながら、ゆっくり進んでいくのを見守る」という説明を受けたとき、家族として、本当にそれだけしか道はないのかと感じた方もいらっしゃるのではないでしょうか。

日本では、2025年時点で約700万人が認知症またはその予備軍と推計されており、65歳以上の約5人に1人がこれに該当します。アルツハイマー型が60〜70%、血管性認知症が約20%を占め、両者が混在するケースも少なくありません。世界全体では約5,700万人が認知症と共に生きており、2050年には1億3,900万人に達すると予測されています。

この記事は、薬物療法では限界を感じはじめ、「他に何かできることはないか」と探している方とそのご家族のために書きました。マレーシアで7年以上にわたり、200名を超える患者さんに対して他家臍帯由来の間葉系幹細胞を用いた治療を提供してきた私たちが、最新の臨床試験データと共に、何ができて何ができないのかを率直にお伝えします。

「治る」と書く記事ではありません。希望を売る記事でもありません。

目次

認知症はなぜ自然に進行が止まらないのか

脳の自己修復能力には限界があります

肝臓は一部を切除しても再生し、皮膚も骨も時間をかけて治っていきます。

ところが、脳の神経細胞（ニューロン）は事情が違います。海馬という記憶を担う領域では、わずかながら新しい神経細胞が一生を通じて作られていることがわかってきましたが、その速度は若い成人でも年に1%未満で、加齢とともにさらに低下します。

アルツハイマー型認知症では、症状が出る10年以上前から、アミロイドβ（脳に蓄積する異常なタンパク質）とタウ（神経細胞の中で「もつれ」を作る別のタンパク質）が静かに増え続けています。家族が「あれ、最近忘れっぽいな」と気づくころには、脳の中ではすでに膨大な数のシナプス（神経細胞同士の接続）が失われた後なのです。

失われた神経細胞は、自然には戻りません。記憶や人格を支えていた接続のパターンが消えると、そのパターン自体を再現する仕組みが脳には備わっていないからです。

神経炎症が進行を加速させます

近年の研究で、認知症の進行を加速させているもう一つの大きな要因として、慢性的な「神経炎症」が注目されています。

脳には「ミクログリア」と呼ばれる免疫細胞があり、本来はゴミ掃除のような役割を担っています。しかし、認知症の脳ではこのミクログリアが過剰に活性化したまま戻らなくなり、サイトカイン（細胞同士が情報をやり取りするタンパク質。TNF-αやインターロイキン-6など）と呼ばれる炎症性の物質を放出し続けます。

これにより、本来なら生き残れたはずの神経細胞も傷つき、異常タンパク質の広がりが加速し、脳の細い血管も損傷を受けます。「ダメージ→炎症→さらなるダメージ」という負のループが、認知症が時間と共に進行する大きな理由の一つです。

このループを薬だけで止めることが、現代医学の最大の課題となっています。

既存の認知症治療薬の本当の限界

コリンエステラーゼ阻害薬とメマンチンができること、できないこと

最も広く使われているドネペジル、リバスチグミン、ガランタミンなどは「コリンエステラーゼ阻害薬」と呼ばれ、アセチルコリン（記憶や注意に関わる脳内物質）の働きを助けます。メマンチンは別の経路で、過剰なグルタミン酸（神経細胞を傷つける別の物質）の作用を抑えます。

これらの薬は確かに効きます。

ただし、効果の中身を正確に言えば、「残っている神経細胞をやや効率的に働かせる」ことに留まります。病気の根本的な進行そのものを止めるわけではありません。臨床試験では、おおむね6〜12か月程度の「相対的な安定期」を作り出した後は、再び自然な進行のペースに戻っていくことが繰り返し示されています。

副作用としての吐き気、食欲低下、睡眠障害も無視できません。すでに食が細くなり、夜も眠れなくなりつつあるご本人にとって、これらの副作用は介護負担を一段と重くする要因となります。

抗アミロイド抗体薬（レカネマブ・ドナネマブ）の現実

2023年に承認されたレカネマブ（レケンビ）と、続いて承認されたドナネマブは、脳に蓄積したアミロイドβを除去することを目的とした新しい治療です。第3相試験では、認知機能の低下を統計的に有意に遅らせる結果が得られました。

ただし、現場の実情はもう少し複雑です。

試験で示された「進行の遅延」は標準的なスケールでわずか数分の1点という規模で、集団レベルでは意味があっても、個々の家族が数か月のうちに体感できる差ではありません。点滴のための定期通院、脳MRIによる継続的なモニタリングが必要で、ARIA（アミロイド関連画像異常）と呼ばれる脳浮腫や微小出血の副作用が一定割合で生じます。抗凝固薬を服用している方やAPOE4遺伝子型を2つ持つ方は、特にリスクが高いとされています。

さらに、これらの薬はアルツハイマー型の早期にしか適応がありません。血管性認知症、レビー小体型、前頭側頭型、混合型では使えないのです。

「薬では止めきれない進行と、どう向き合うか」という問いが、ここから先に残されています。

認知症に対する幹細胞治療の3つの作用

神経炎症を抑える働き

幹細胞治療を「失った神経細胞を新しく作って植え込む治療」だと誤解されている方が多くいらっしゃいます。

正確には違います。

私たちが用いる間葉系幹細胞（MSC）は、体内に投与されると、「セクレトーム」と呼ばれる多種類のシグナル分子を持続的に放出します。この中に含まれるサイトカインや成長因子（細胞の成長を促すタンパク質）が、過剰に活性化したミクログリアを落ち着かせ、炎症性の状態から修復モードへとシフトさせます。

ステロイドのように免疫を一律に抑え込むのではなく、「行き過ぎた攻撃」を選択的に和らげる、という点が重要です。動物実験では、MSC投与後に脳組織内の炎症マーカーが低下し、認知機能テストで改善が見られています。

残っている神経細胞を支える働き

第二の作用は、「神経栄養支援」です。

MSCは、BDNF（脳由来神経栄養因子）、NGF（神経成長因子）、VEGF（血管内皮成長因子）など、神経細胞の生存と接続形成を支えるタンパク質を分泌します。

ここでも誤解を避けたいのですが、MSCは死んでしまった神経細胞を生き返らせることはできません。

しかし認知症の脳には、「まだ死んではいないが、強いストレスにさらされて十分に機能できていない神経細胞」が多数存在します。早期〜中等度の段階では、こうした「弱っているが生きている」神経細胞が支援によって機能を取り戻す可能性が、生物学的に説明可能なターゲットになります。

脳血流を改善する働き（血管性認知症で特に重要）

第三の作用は、「血管新生」です。

慢性的な血流不足によって機能が落ちている脳組織に対し、MSCは小さな血管の形成を促す信号を送ります。これは、心臓の血流不全に対する幹細胞治療の研究でも詳しく確認されている作用と重なる部分があります。

脳の特定領域への血液供給が改善すると、「生きてはいるが本来の力を発揮できていない」組織が機能を取り戻すことがあります。これは、特に血管性認知症や、アルツハイマーと血管性が混在する混合型の方にとって意味のあるメカニズムです。

血液脳関門と幹細胞のシグナル伝達

なぜ多くの薬は脳に届きにくいのか

脳の血管は、特殊な細胞層によってしっかりとガードされています。これを「血液脳関門（BBB）」と呼びます。

本来は、毒素や病原体から脳を守る重要な仕組みなのですが、結果として大半の治療薬も通り抜けることができません。これが、脳の病気に効く薬を作るのが難しい理由のひとつです。

MSCのシグナルはどう脳に届くのか

幹細胞そのものを点滴で投与した場合、細胞自体が血液脳関門を越えて脳組織に入る量はごくわずかです。

しかし、MSCは「エクソソーム」と呼ばれる、細胞よりもはるかに小さなシグナル粒子を放出します。エクソソームは、タンパク質、マイクロRNA、成長因子を内部に詰めた小さなカプセルのような存在で、血液脳関門を通り抜けやすいことがわかっています。

韓国・分当ＣＨＡ病院のチームが2021年に報告した研究では、ネプリライシン（アミロイドβ分解酵素）を発現させた臍帯由来MSCの静脈投与で、細胞自体ではなくエクソソームが血液脳関門を越えて脳に到達し、効果を示したことが示唆されました。

「細胞自体が脳に入らないと効かない」という従来の想定から、「シグナルだけでも脳内で作用する」という理解へと、研究の枠組みは確実に進んでいます。

認知症の幹細胞治療における最新の臨床試験データ

主要な臨床試験の結果

幹細胞治療の認知症に対する臨床エビデンスは、整形外科や心臓領域に比べると新しい分野ですが、決して空白ではありません。

韓国・サムスン医療センターの Kim 教授らのチームは、軽度〜中等度のアルツハイマー型認知症患者9名に対し、臍帯血由来の間葉系幹細胞を脳内に直接注射する第1相試験を実施しました。2015年に “Alzheimer’s & Dementia: Translational Research” 誌で発表された結果では、安全性が確認され、重篤な副作用は認められませんでした。同チームは2021年にも、脳室内投与による別の第1相試験を Alzheimer’s Research & Therapy 誌に報告しています。

特に注目されているのが、米国 Longeveron 社が開発する Lomecel-B（laromestrocel）です。これは、健康なドナーの骨髄から採取した同種（他家）間葉系幹細胞を製剤化したもので、軽度アルツハイマー型認知症を対象とした第2a相 CLEAR MIND 試験の結果が2024年に Nature Medicine 誌に掲載されました。

この試験は、米国10施設で実施されたランダム化二重盲検プラセボ対照試験で、49名の参加者が4群（プラセボ、単回投与、複数回投与など）に割り付けられました。結果として、Lomecel-B はプラセボと比較して全脳の体積減少を48.4%遅らせ、左海馬の体積減少を61.9%遅らせ、神経炎症マーカーの低下も認められました。重大な治療関連有害事象、輸注関連反応、ARIA（アミロイド関連画像異常）はいずれも報告されませんでした。

血管性認知症についても、韓国・高麗大学校安岩病院のチームが2025年に動物モデルで神経前駆細胞による認知機能改善を報告するなど、研究は進んでいます。ヒトを対象とした大規模試験はまだこれからの段階ですが、メカニズム上の根拠は積み重なってきています。

数字をどう読むか

これらの試験結果を、ご家族の意思決定に役立つ言葉で翻訳しておきます。

「脳萎縮を48.4%遅らせた」という数字は劇的に聞こえるかもしれませんが、それは「進行を遅らせた」のであって、「失われた機能を取り戻した」のではありません。3年前に戻れるわけではないのです。

期待できるのは、ご家族から見て「下り坂の傾斜が、それまでよりも緩やかになる」感覚です。最初の変化は介護者の観察として現れることが多く、「以前より会話が続くようになった」「夜の徘徊が減った」「食事を楽しむようになった」といった形で報告されます。

そして、これも大切なことなのですが、すべての患者さんが反応するわけではありません。現時点の試験データからも、効果が乏しい方が一定割合存在し、誰が反応するかを治療前に確実に予測することはできていません。希望を売る記事ではない、と冒頭で書いたのはこのためです。

日本の自家幹細胞とマレーシアの他家臍帯由来MSCの違い

細胞の「出どころ」が結果を左右します

幹細胞治療には、患者さんご自身の体から採取した「自家」細胞を使う方法と、健康なドナーから提供された「他家（同種）」細胞を使う方法があります。

日本では現在の再生医療制度の下で、自家由来の幹細胞治療が中心です。脂肪組織や骨髄から採取した自分の細胞を培養して点滴で戻すため、免疫拒絶のリスクがなく、レンタル感覚で進めやすいのが利点です。

一方で、デメリットは「細胞の質が、ご本人の年齢と健康状態を反映する」ことです。70代でアルツハイマー型認知症が進行している方の細胞は、長年の細胞ストレスと加齢により、増殖能力やシグナル分泌能力が若い細胞より明らかに低下していることが、複数の研究で示されています。

マレーシアで他家臍帯由来MSCを用いる理由

私たちがマレーシアで提供している治療は、健康なドナー（出産時のお母さんから同意を得て提供される臍帯）の組織から採取した間葉系幹細胞を使用します。具体的には、臍帯の「ワルトンジェリー」と呼ばれる部分から採取される、生まれたばかりの「最も若い」MSCです。

これらの細胞は、加齢や慢性疾患による細胞ストレスをまだ経験していないため、増殖能力もシグナル分泌能力も非常に高い状態にあります。表面マーカー（細胞が外側に出している分子）の特性上、免疫拒絶を起こしにくく、世界中の臨床試験で安全に他家投与が行われてきた実績があります。

加えて、規格化されたバッチで品質管理されているため、生存率や効力を投与前に検証できます。これは、ご本人から採取して培養する方式では実現しにくいレベルの一貫性です。

心不全に対する他家臍帯由来MSCの適応についても、同じく細胞の「若さ」と「品質の安定性」を理由に選ばれており、認知症の場面でもこの考え方が当てはまります。

認知症の幹細胞治療を受けた家族の経験

治療を選んだ理由

70代前半の男性。3年前に軽度アルツハイマー型認知症と診断されました。

ドネペジル2年、メマンチン1年の服薬を続けてきましたが、40年続けてきた木工趣味への興味を徐々に失い、毎朝楽しみにしていた新聞も最後まで読めなくなり、同じ質問を短い会話の中で繰り返すようになりました。

主治医はとても誠実で、「薬は役目を果たしているが、進行そのものは止められない」と率直に説明されたそうです。レカネマブも検討されましたが、過去の小さな脳出血と心房細動の既往から、ARIAリスクが高いと判断され適応外となりました。

ご家族はオンライン相談で私たちのチームに連絡を取り、最新の臨床試験データを一緒に確認したうえで、2024年中頃にマレーシアで他家臍帯由来MSC治療を受けることを選択されました。「効果には個人差があり、保証はできない」ことを十分に理解されたうえでの判断です。

1年間の経過

最初の6週間は、目立った変化はありませんでした。

奥様は「この時期がいちばん不安だった」と振り返っています。事前にお伝えしていた通り、ご家族が変化を感じるまでには時間がかかります。

3か月目に入る頃、ご主人がご自分から、ガレージの木工部屋に戻るようになったそうです。作るものは以前より単純なものでしたが、「やる気が戻ってきた」という変化が、最初の手応えでした。

6か月目には、朝の会話が以前よりずっとまとまりのあるものに戻り、前日の出来事を翌朝になっても覚えている頻度が増えたそうです。乱れていた睡眠リズムも整いました。9か月時点で主治医のもとで受けた認知機能検査では、それまでの18か月間、緩やかに低下していたスコアが、ほぼ横ばいで推移していました。

失われた記憶が戻ってきたわけではありません。お薬も継続中ですし、主治医による定期診療も続けています。しかし奥様の言葉を借りれば、「下り坂の傾きが、ゆるやかになった」という変化が、ご家族にとっては大きな意味を持つものでした。

※これは実際の臨床経験に基づく匿名化された一例です。すべての患者さんに同様の結果が得られることを保証するものではありません。

認知症の幹細胞治療に向いている方・向いていない方

効果が期待できる方の特徴

過去の臨床試験データと私たちの臨床経験から、以下に当てはまる方は、治療への反応が期待できる傾向にあります。

軽度〜中等度の認知症（アルツハイマー型・血管性・混合型）と診断されており、神経内科または脳神経外科での継続診療を受けている方。現在のお薬で症状が比較的安定しており、急激な悪化期ではない方。脳画像（MRIなど）で、ある程度残存した脳組織が確認できる方（末期の高度萎縮ではない）。そしてご本人とご家族が、「進行を遅らせる」ことが現実的な目標であり、「以前の状態に戻る」ことではないと理解されている方です。

血管性の要素が強い方、あるいは血液検査などで神経炎症マーカーが高い方は、生物学的なメカニズム上、治療の作用ポイントとよく一致するため、特に検討の余地があります。

適応とならない方

率直にお伝えしておきます。

末期の認知症で、ご本人の自立した生活がほぼ失われ、脳の高度萎縮が広範に及んでいる場合、現時点でのいかなる治療法でも構造的な損失を取り戻すことはできません。最近の脳卒中、急性心血管イベント、活動性の感染症がある方は、安定するまで治療を見合わせる必要があります。

「治る」ことを期待されているご家族には、初回相談の段階で、「私たちはそれをお約束できません」と明確にお伝えしています。これは渡航と治療の前にお伝えすべきことであり、後からではありません。

活動性の悪性腫瘍、コントロール不良の自己免疫疾患をお持ちの方も、現時点では適応外です。

関節リウマチに対する幹細胞治療の場面でも見られるような、慢性的な炎症性疾患を併発されている方の場合、認知症と並行して全身の炎症も対象になり得ますが、これは個別評価が必要です。

渡航後の生活と効果の現れ方

点滴後の回復期間は、ほとんど何の負担もありません。手術ではないため、リハビリも特殊な制約も不要です。多くの方が点滴の翌々日には帰国便に乗っておられます。

私たちが一番丁寧にお伝えしているのは、「変化が見え始めるまでに時間がかかる」ということです。

幹細胞による生物学的な作用は、数日や数週間で結果が出るものではありません。多くの場合、ご家族が「あれ、何か変わったかも」と感じはじめるのは、治療後8〜16週目以降です。最初の2週間で何かを期待してしまうと、「効かなかった」と早合点してしまうことがあります。

認知症の幹細胞治療のリスクと正直な限界

副作用について

これまでに発表された認知症対象のMSC試験では、安全性プロファイルは概ね良好でした。

点滴後24〜48時間以内に、軽度の発熱、一過性の倦怠感、時に頭痛が報告されることがあります。これらはドナー細胞に対する身体の認識反応と考えられており、通常は特別な処置なしに自然に改善します。

Kim 教授らの試験、Lomecel-B 第1相試験のいずれも、細胞自体に起因する重篤な副作用は報告されていません。ただし5年・10年といった長期の安全性データはまだ限定的であり、これは正直にお伝えすべき点です。

心血管系・腎機能に併存疾患をお持ちの方は、追加の事前評価が必要となります。

幹細胞治療ができないこと

ここは、何度でも繰り返したい部分です。

末期の認知症を元に戻すことはできません。脳組織の大部分が失われた状態を再建する技術は、現時点では存在しません。現在のお薬を中止する必要はなく、また、自己判断で中止しないでください。神経内科の主治医による継続診療は、治療後も並行して続けていただきます。

すべての方が反応されるわけではありません。現時点の試験データでは、有意な反応を示さない方も一定割合存在し、私たちは事前にどなたが反応されるかを正確に予測することはできていません。

すでに失われた記憶や、変化してしまった人格特性が戻ることもありません。

私たちが申し上げられるのは、軽度〜中等度の段階で、まだ守るべき機能が残されているご本人とご家族にとって、「進行を遅らせる」という目標が生物学的に妥当な選択肢になり得る、という点だけです。劇的な何かを求めて来られる方には、率直にそのギャップをお伝えします。

認知症幹細胞療法に関するよくある質問

ご家族で次の一歩を考えるために

ご家族が認知症と共に進んでいく時間は、本当に重いものです。

ここまで読まれて、ご家族のケースに照らしてどうなのか、もう少し具体的に話を聞いてみたいと感じられた方もいらっしゃるかもしれません。私たちは無料のオンライン相談をお受けしています。営業のためのご案内ではなく、ご家族の状況を率直にお伺いし、私たちから見て治療が意味を持つ可能性があるのか、あるいはそうではないのかをお答えするための時間です。

ご決断の前で構いません。診断書、画像、現在の処方をお持ちいただければ、それを一緒に拝見しながら考えていきます。

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