干细胞临床研究的监管框架

2026年2月11日，广东省干（体）细胞临床研究质量控制中心发布了《广东省生物医学新技术（干细胞/体细胞领域）临床研究备案工作指南（试行）》。

该指南旨在支持《新生物医学技术临床研究和临床转化应用管理条例（国务院令第818号）》的实施，并规范涉及干细胞和体细胞技术的临床研究备案程序。

尽管该文件由省级层面发布，但其内容反映了与干细胞临床研究相关的更广泛治理原则，包括：

结构化的机构资质要求
独立的学术与伦理审查机制
基于风险的安全监管
非临床证据标准
长期数据保存与可追溯性

类似的监管要求亦可见于美国食品药品监督管理局（FDA）的研究性新药（IND）程序、欧洲药品管理局（EMA）的先进治疗药物（ATMP）法规，以及日本《再生医疗等安全性确保法》。

干细胞临床研究的总体监管要求

真实性与数据完整性

所有提交材料必须确保：

数据的准确性与完整性
可验证的信息来源
文件之间的一致性

上述要求符合国际《药物临床试验质量管理规范》（Good Clinical Practice, GCP）及数据可靠性标准。

程序合规

临床研究机构必须遵守：

国务院令第818号
GCP规范
涉及人体受试者的伦理审查规定
最新生命科学与生物医学研究伦理管理办法

这些合规义务与国际监管框架中强调结构化监督与透明度的原则保持一致。

风险控制与受试者保护

指南强调：

保护受试者权利与隐私
开展全面风险评估
制定预防与控制措施

受试者福祉被确立为首要考虑，与《赫尔辛基宣言》及国际人体研究保护原则保持一致。

备案流程与审查机制

备案提交路径

临床研究发起机构应与临床研究实施机构协作，通过指定的国家信息系统向国务院主管卫生行政部门提交所需备案材料。

双重审查要求

在备案前，所有拟开展的干细胞临床研究项目必须通过以下审查：

1. 学术审查
   由具备资质的学术委员会评估科学有效性、创新性与可行性。

2. 伦理审查
   由独立伦理委员会审查以下内容：
   风险–获益平衡
   受试者权利保护
   伦理合理性

仅在两项审查均获批准后，方可开展临床研究。

备案时限

机构须在通过学术与伦理审查后5个工作日内完成备案。

机构资质要求

临床研究发起机构

必须为依法设立并具备以下能力的实体：

组织与资助研究
监督项目执行
维护质量管理体系

支持材料包括：

法人登记证书
资金证明文件
质量管理认证（如ISO9001）

临床研究实施机构

必须为具备以下条件的三级医疗机构：

适当的设施与设备
专业的临床与实验团队
设立学术委员会与伦理委员会
完善的质量控制体系文件

如适用，必须完成药物临床试验登记。

书面协议

发起机构与实施机构必须签署书面协议，明确：

职责与责任
经费分配
临床研究方案的联合制定。

研究人员要求

主要研究者（PI）

PI必须：

具备执业医师资格
拥有高级专业职称
具备相关疾病领域经验
提供近五年内的GCP培训证明

提交材料包括：

执业证书
科研项目经历
临床试验登记确认文件

研究团队结构

团队必须包括：

研究医师
研究护士
协调员
统计人员
干细胞制备与质量控制人员

须提供明确的岗位职责说明与资质文件。

科学与非临床证据要求

科学文献综述

综合文献综述应包括：

全球研究进展
未满足的临床需求
研究依据
预期科学价值

非临床（临床前）研究报告

完整报告必须包括：

药理学
药代动力学
毒理学
安全性数据

关键要求为非临床与临床干细胞制备之间的可比性，包括：

细胞来源
生产工艺
质量标准
稳定性数据

报告须注明责任机构并附官方认证。

既往临床数据（如有）

如存在既往干细胞临床研究，可提交完整研究报告或经同行评议的学术发表作为支持证据。

临床研究方案要求

核心方案要素

研究方案必须明确界定：

研究设计（随机、对照、盲法或经合理说明的单臂研究）
纳入与排除标准
样本量及统计假设
干预细节（细胞来源、制备方法、剂量、给药方式）
终点定义
不良事件（AE）及严重不良事件（SAE）报告程序
随访计划

如采用单臂研究，必须提供历史对照的合理性说明。

干细胞特定安全性考虑

方案必须涵盖潜在风险，包括：

免疫反应
致瘤性
非靶向细胞迁移
制备污染

监测计划必须符合GCP及相关伦理法规。

版本控制

所有方案必须：

标明版本号与日期
由PI签署
必要时由发起机构盖章或确认。

风险管理与应急预案

机构必须建立结构化风险管理体系，涵盖：

风险识别

包括医疗、运营、隐私与数据安全风险。

风险评估

基于以下因素进行评估：

发生可能性
严重程度

风险控制措施

例如：

专项监测计划
明确暂停标准
针对性团队培训

应急响应计划

应详细说明：

SAE报告流程
现场管理程序
救治路径
与机构应急系统的衔接

还须包括针对细胞制备问题（如污染或运输中断）的专项应急措施。

知情同意与受试者保护

知情同意书必须：

使用易于理解的语言
避免过度专业术语
清晰说明风险、收益与替代方案
强调自愿参与与退出权利

必须实施版本管理，且所有版本须与伦理批准文件一致。

指南引用了与《赫尔辛基宣言》一致的原则。

经费、文件及其他监管要求

经费透明度

机构必须提供：

合法经费来源证明
预算明细
明确的费用分配类别（直接费用与间接费用）
受试者补偿与保险保障

其他文件

根据研究具体情况，可能还需提交：

人类遗传资源审批文件
GMP或同等生产合规文件
ISO17025或ISO15189实验室认证报告
制备可追溯体系
数据安全与隐私管理计划
临床研究责任保险

研究记录须在研究结束后保存30年；如涉及后代，则须永久保存。

汇编与提交标准

在提交前，机构必须：

系统整理材料
核对文件一致性
确认认证与批准文件有效性
确保加盖正式印章

指南明确其为技术参考文件。如与国家法律或更新法规存在不一致，以国家规定为准。

结论

广东省试行指南为在《国务院令第818号》框架下开展干细胞临床研究备案提供了结构化路径。虽然为地方发布文件，但其对学术严谨性、伦理监督、数据完整性、生产可比性与长期可追溯性的强调，体现了国际公认的治理原则。

对于在中国境内或全球范围内开展干细胞临床研究的机构而言，该文件展示了一种以风险为基础的综合监管模式，优先保障科学有效性、受试者保护及对不断演进的生物医学标准的合规性。