2025 年干细胞监管深度对比：美国、马来西亚、日本及泰国 MSC 法规全解析
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引言
2025 年，全球干细胞监管已清楚分化成几种不同路线。各国在安全性、创新速度、执法能力、医疗旅游和科学严谨性之间做出的取舍，会反映到很具体的问题上：
- 谁可以接受干细胞治疗？
- 能在哪个国家接受？
- 属于获批疗法、研究性疗法，还是仍未被证实的介入？
本对比分析聚焦四个具有代表性的国家／地区，它们体现了四种不同的监管理念：
美国
强调「证据优先于准入」。
马来西亚
提供结构化的研究性与产品路径。
日本
以「条件批准 + 医疗实践监管（ASRM + PMD Act）」闻名的双轨模式。
泰国
泰国具备正式的 ATMP 法规框架，但在私营医疗旅游市场的实际执行仍不一致。
在原有框架基础上，这一版额外加入三块读者最关心的内容：
✔ 更细致的跨国监管路径对比
✔ 更深入的执法文化与执行差异
✔ 更明确的患者画像与简单决策矩阵
监管架构：谁在监管干细胞治疗？
在讨论 MSC 或 WJ-MSC 之前，第一步要弄清楚的是：谁在负责监管？ 不同国家的主管机关、分工方式与法律体系，会直接影响治疗能否开展、流程是否严格、以及产品上市的难度。
美国：以 FDA 为核心的集中式监管体系
美国对干细胞治疗的基本态度是：先证明安全有效，再谈市场准入。所有相关产品都由 FDA 旗下的 CBER（Center for Biologics Evaluation & Research，生物制品评估与研究中心） 统一管理。
关于 CBER 如何解读 361/351 条款，我们在美国法规专题中做了更完整的梳理。
美国体系主要由两条法律路径构成：
Section 361 HCT/P（人体细胞与组织产品）
- 最小操作
- 同源性使用
- 不产生全身性效应
- 不得扩增，也不得进行酶解等深度处理
结论： 几乎所有 MSC / WJ-MSC 治疗都无法符合 361 条款的要求。
Section 351 生物制品（Biological Products）
这是 MSC、脐带间充质干细胞（WJ-MSC）、iPSC、ESC 等疗法的默认路径，通常需要：
- 完整临床前研究包（毒理、致瘤性、生物分布等）
- 提交 IND（研究性新药申请）
- 依序完成 I → II → III 期临床试验
- 取得 BLA（生物制品许可申请）批准
- 全流程符合 cGMP 生产标准
灵活性：极低
时间线：约 7-12 年
马来西亚：多机构协作，结构化但仍在演进
马来西亚将干细胞监管工作分配给三大机构：
MOH（卫生部）
负责国家干细胞政策制定，并监督造血干细胞移植（HSCT）相关活动。
NPRA（国家药剂监管机构）
负责 CGTP 注册，并审核研究性干细胞产品的 CTIL / CTX 临床试验申请。
MMC（马来西亚医药理事会）
负责医师执照、专业伦理与纪律处分，包括与干细胞医疗相关的临床行为。
有关三方监管机制的背景说明，可参阅马来西亚 CGTP 2025 解析。
CGTP 分类涵盖：
- 扩增 MSC
- 脐带间充质干细胞（WJ-MSC）
- 基因修饰细胞
- iPSC / ESC 衍生细胞
关键监管路径（Key pathways）：
CTIL
适用于进口的研究性干细胞产品。
审批时间：约 60-90 天
CTX
适用于本地生产的研究性干细胞产品。
审批时间：约 45-60 天
CGTP 完整注册（商业化路径）
要求包括：
- 符合 GMP 的生产体系
- 完整技术档案（质量、安全与临床数据）
- 质量、无菌与效力（potency）测试
- 足够的临床证据
- NPRA 现场稽查
截至 2025 年，尚无 MSC 产品成功完成 CGTP 完整注册。关于 CTIL、CTX 与 CGTP 对 MSC 开发者与临床机构的实际影响，可参阅我们的马来西亚相关文章。
日本：同时监管“产品”与“医疗实践”的双轨制度
日本将干细胞监管拆分为两个相互联动的领域：
PMD Act — 产品审批系统
日本的 PMD Act 设立了两条主要的再生医疗产品审批路径：
- 正式批准（Full Approval）
——需具备完善的 III 期临床试验证据。 - 条件 / 限时批准（Conditional / Time-Limited Approval）
——在满足以下条件时，可在 II 期结果基础上提前上市：- 安全性已被证实
- 疗效被认为「合理可期待」
- 企业承诺提供上市后的真实世界数据
代表性案例：
• TEMCELL（完全批准）
• Stemirac（条件批准，正在评估是否转为正式批准）
ASRM — 再生医疗安全法
ASRM 监管的是临床实施过程，而非产品审批本身，要求对所有再生医疗行为进行事前监督：
- 所有治疗计划必须提交，并由认证审查委员会审核
- 依据风险分级为 Class I / II / III
- 要求细胞处理中心（CPC）与医疗机构取得相应认证
- 必须回报不良事件
- 所有治疗计划需依法登记
日本目前是全球唯一一个连自费再生医疗项目也需依 ASRM 取得正式审批的国家。
ASRM 与 PMD 法案如何协作，我们在日本监管指南中有更深入分析。
泰国：框架逐步完善，但实际执行仍不一致
监管结构
- 泰国 FDA ATMP 指南（2018、2023 年版本）
- DMSc 细胞库标准（2025 年）
- 泰国医学委员会（MCT）的伦理规则
- 相关《药品法》修订
执法与市场落差
虽然法律文本中已建立正式路径，但在执行层面仍面临一些问题：
- 多个机关之间职权边界不够清晰
- 日常稽查资源有限
- 私营诊所绕过 ATMP 注册流程
- 「创新治疗（innovative therapy）」被当作监管灰色地带
在四国中，泰国是法规文本与实际市场操作落差最大的一国。
关于 DMSc 细胞库标准与 ATMP 注册之间的互动，可参考泰国 2025 年监管概览。
监管路径对比：四国完整流程一览
以下为扩展后的多步骤对比，呈现更接近实际操作的路径复杂度。
1. 产品分类阶段
2. 临床前 → 临床试验启动
3. 临床试验阶段
4. 商业化阶段
1. 产品分类阶段
| 阶段 | 美国 | 马来西亚 | 日本 | 泰国 |
|---|---|---|---|---|
| 产品分类 | 351 生物制品 | CGTP | 再生医疗产品 (PMD Act) | ATMP |
| 最小操作豁免 | 极少、条件极严 | 非常有限 | 有限 | 法规有限制， 但执法宽松 |
| WJ-MSC分类 | 351 生物制品 | 高风险 CGTP | 高风险再生医疗产品 | 高风险 ATMP |
2. 临床前 → 临床试验启动
| 阶段 | 美国 | 马来西亚 | 日本 | 泰国 |
|---|---|---|---|---|
| 临床前研究 | 要求严格、 范围广泛 | 必须 | 必须 | 要求存在， 但实际核查不一 |
| 临床启动 | IND | CTIL / CTX | ASRM 治疗计划审批 + 临床试验 | 临床试验批准，或以「创新治疗」名义开展 |
3. 临床试验阶段
| 阶段 | 美国 | 马来西亚 | 日本 | 泰国 |
|---|---|---|---|---|
| 试验阶段 | I–III 期 | 在 CTIL / CTX 下进行 | I / II 期数据可用于条件批准 | 泰国 FDA 管理的临床试验 |
| 安全监管 | FDA + DSMB | NPRA + IEC | PMDA + ASRM | IEC（质量参差） |
| 试验注册 | 强制 | 强制 | 强制 | 经常被绕过 |
4. 商业化阶段
| 步骤 | 美国 | 马来西亚 | 日本 | 泰国 |
|---|---|---|---|---|
| 批准路径 | BLA | CGTP 完整注册 | 完整批准 / 条件批准 |
ATMP 注册 |
| 预估上市时间 | 7-12 年 | 未知（目前尚无成功案例） | 约 3-7 年 | 不固定 |
| 上市后监管强度 | 广泛且严格 | 规定必须执行 | 非常严格（证据不足可撤销） | 有限 |
执法强度：决定「能不能做」的现实因素
法规文本是一回事，实际执法力度才是真正影响市场行为的关键。
美国：以「执法优先」为核心的合规文化
- 频繁对违规诊所发出 FDA 警告信
- 通过联邦法院申请永久禁令
- 查封产品与关闭机构
- 涉及欺诈时可提出刑事指控
- 所有执法行动与违规记录皆可公开检索
未经批准的 MSC 诊所极难长期存续，提供者面临的法律与财务风险极高。
关于美国近年对违规 MSC 诊所的处罚趋势，以及这些执法行动如何改变市场生态，可参考我们整理的美国监管案例分析（包含主要警告信与法院禁令的时间线）。
马来西亚：「纪律持续增强」的渐进模式
近年来，马来西亚逐步强化干细胞监管与执法，例如：
- NPRA 增加对设施与产品的现场检查
- 卫生部（MOH）针对干细胞与未证实疗法发布公众告示
- MMC 依据职业操守对违规医生施以纪律处分
- CGTP 第二版对可宣称范围与禁止行为做出更明确说明
目前临床实践的差异还不小，但过去几年已经能看到一个方向：检查次数在增加、宣传管控也更严，违规空间比早几年明显缩小。
关于马来西亚近年来如何从“逐步强化”走向“更系统化执行”，包括 CTIL/CTX 的实际审核重点与 CGTP 第二版的影响，可参阅我们整理的马来西亚监管趋势分析。
日本：「预防性执法」的制度设计
- 所有再生医疗治疗计划必须事前获得 ASRM 审批
- 对 CPC 及医疗机构进行定期且严格的稽查
- 条件批准上市的产品若真实世界证据不足，可能撤销批准
- 严格执行广告与宣传规范
- 必要时可对医师做出行政或职业处分
• HeartSheet 撤回（2024 年）
• Collategene 撤回（2024 年）
泰国：「纸面严格，实务中差异较大」
泰国的法规架构在纸面上相对完整，例如 2025 年 DMSc 细胞库标准，但在执行层面仍有明显缺口：
- 稽查与执法资源有限
- 医疗旅游对经济的吸引力，强化市场导向行为
- 部分诊所将商业治疗标示为「研究」或「试验」
- 伦理审查质量参差不齐
- 大量 WJ-MSC 输注在未完成泰国 FDA 注册前，提供给国际患者
2025 年的新规范是改善的一步，但整体执法落差依旧存在。
若希望理解这些执法落差在实际市场中如何体现，例如私营诊所提供 WJ-MSC 的常见模式，可以参考我们前篇对泰国 MSC 市场现状的整理。
实际获批情况：HSCT 与 MSC 疗法
HSCT — 四国共同认可的标准干细胞治疗
MSC 产品 — 全球仍属少数
| 治疗项目 | 美国 | 马来西亚 | 日本 | 泰国 |
|---|---|---|---|---|
| 获批 MSC 产品数量 | 1（Ryoncil） | 0 | 2（TEMCELL、Stemirac**） | 0 |
| 自体 MSC 可用性 | 仅限参与 临床试验 | 仅限参与 临床试验 | 通过 ASRM 计划与临床试验取得 | 私营诊所 广泛提供 |
| 异体 MSC 可用性 | 仅限 Ryoncil | 仅限临床试验 | 已批准的 特定产品 | 市场上被广泛宣传与销售 |
| WJ-MSC 产品 | 无 | 无 | 无 | 医疗旅游中常见使用（但未获正式批准） |
** 注：Stemirac 目前为条件批准，正处于 2025–2026 年的最终评估阶段。
** 注：Stemirac 目前为条件批准，正处于 2025–2026 年的最终评估阶段。
患者画像与决策：谁适合去哪一个国家？
四类典型患者类型
类型 A — 证据优先型患者（Evidence-first）
- 高度重视监管与安全性
- 愿意依照严格的纳入标准参与临床试验
- 偏好已有扎实临床证据支持的疗法
类型 B — 在结构化环境中接受研究性治疗
- 可接受疗法仍属「研究性／试验性」
- 希望在官方监管框架下进行治疗（如 CTIL / CTX）
- 偏好英语环境，并对东南亚文化相对熟悉
类型 C — 重视可及性、并能承受较高不确定性
- 在本国难以获得可行治疗方案
- 优先考虑「能否尽快接受治疗」
- 能理解并接受疗效与安全性的高度不确定性
（前提是需进行严格尽职调查：确认机构合法性、细胞来源、制程、医师资历）
类型 D — 以 HSCT（造血干细胞移植）为主要治疗目标
- 治疗与住院费用
- 是否有保险或政府补助
- 患者及家属的旅行与生活安排能力
- 对医院体系与医师团队 HSCT 经验的偏好
患者决策对照表（简化视角）
患者决策对照表（简化视角）
＊星号为相对比较，非绝对评分，仅用于帮助读者建立直观印象。
| 优先考量项目 | 美国 | 马来西亚 | 日本 | 泰国 |
|---|---|---|---|---|
| 最强证据基础 | ★★★★★ | ★★★☆☆ | ★★★★☆ | ★★☆☆☆ |
| 执法与监管最严格 | ★★★★★ | ★★★☆☆ | ★★★★☆ | ★☆☆☆☆ |
| 获取治疗的速度 | ★☆☆☆☆ | ★★☆☆☆ | ★★★☆☆ | ★★★★☆ |
| 费用相对最低 | ★☆☆☆☆ | ★★★★☆ | ★★☆☆☆ | ★★★★☆ |
| WJ-MSC 可及性 | × | × | × | 常见（但未获正式批准） |
| 最适合参与 临床试验 |
★★★★★ | ★★★☆☆ | ★★★☆☆ | ★★☆☆☆ |
＊星号为相对比较，并非绝对评分，仅用于帮助读者建立直观印象。
结论
这四个国家展现了截然不同的干细胞监管与实践路径：
- 美国：以最大化安全性为核心，流程严格、灵活性最低。
- 马来西亚：整体框架日趋清晰，监管力度持续增强。
- 日本：通过「条件批准 + ASRM 临床监管」实现受控创新，重视长期真实世界证据。
- 泰国：可及性与医疗旅游驱动明显，但法规与实际操作之间落差最大。
给患者的建议
- 在做出任何治疗决定前，务必核实疗法与产品的监管状态（已批准、临床试验、或未证实干预）。
- 对被宣传为「多功能」「包治百病」的 WJ-MSC 等说法保持高度谨慎。
- 优先选择具备透明信息披露、可追溯体系与 GMP 生产流程的机构。
- 若为 HSCT 等移植适应症，应优先考虑经认证且经验丰富的移植中心。
给医疗提供者的建议
- 清楚区分：已批准疗法、研究性疗法与未经证实干预。
- 避免夸大、不实或具误导性的广告与宣传。
- 严格遵守各国 CGTP / ATMP / ASRM 等相关规范。
- 透过规范的临床试验贡献高质量数据，而非仅包装成商业化疗程。
给政策制定者的建议
- 持续强化对诊所端与制造端的稽查，以及对广告与宣传的监管力度。
- 提升公众对「未证实疗法」与「干细胞医疗旅游」风险的认知。
- 推动区域间在 CGTP / ATMP 等领域的监管协调与信息共享。
- 在「患者安全优先」的前提下，鼓励基于证据的创新发展。
ℹ️ 免责声明
本比较分析汇总的是截至 2025 年 12 月 美国、马来西亚、日本与泰国的干细胞监管框架，仅供信息与教育用途，不构成医疗、法律或监管建议。
任何个人治疗决定，都应在合资格医疗专业人员协助下做出，他们可以帮助你：
- 评估个人的具体临床状况与共病情况
- 确认目标国家与地区当前的监管与政策状态
- 区分：标准医疗、研究性疗法与未经证实的干预
- 基于现有证据，建立现实、不夸大的预期
由于法规会持续演变，患者与家属在做跨境治疗决定时，应主动核实：
- 产品与疗法的最新审批状态（FDA、NPRA、PMDA、泰国 FDA 等）
- 医疗机构与制造设施的许可与认证
- 医师资格、专科训练与伦理纪录
- 相关临床试验是否完成正式登记并受独立监督
- 生产体系是否符合公认的质量与追溯标准
对于考虑跨国就医的国际患者，出行前应进行充分尽职调查，理解部分司法辖区因执法落差所带来的额外风险，并对任何仍属研究阶段的治疗保持谨慎与现实的期待。
最后更新： 2025 年 12 月
