全球已有19款干细胞产品获批——这意味着什么

截至2026年，全球已有19款干细胞产品获得批准。了解它们治疗哪些疾病、在哪些地区获批以及未来的发展趋势。

大多数人仍然认为干细胞治疗是一种实验性的方法——属于“有朝一日”可能会帮助人们的事物。但在2026年，现实情况已大不相同。

截至2026年3月，已有19款干细胞产品在八个国家和地区获得了政府的正式医疗使用批准。这些不再是临床试验或实验性治疗，而是医生可以合法处方的完全授权药物。它们所治疗的疾病包括现代医学中最难管理的几种病症：器官移植并发症、克罗恩病、骨关节炎，以及最近获批的心力衰竭和帕金森病。

以下是对当前进展清晰、直接的解析。

什么是干细胞，为什么它们很重要？

干细胞本质上是人体的原材料——它们能够转化为多种不同的特化细胞类型，并帮助修复受损组织。在大多数获批疗法中使用的类型被称为间充质干细胞（Mesenchymal Stem Cells, MSCs）。

使MSCs在医学中尤为有用的是其三种能力的结合：它们能够自我更新、发育成不同的组织类型，以及——或许最重要的是——平息过度活跃的免疫系统。这最后一种特性使得它们在治疗由免疫系统造成损害的疾病（例如器官移植后）时极具价值。

MSCs可以从骨髓、脐带组织或脂肪中提取——这些都是相对容易获取的来源。与胚胎干细胞不同，它们受到的伦理或法律限制要少得多，这也是它们能够在如此多国家通过审批流程的原因之一。

这些疗法在世界上哪些地区获批？

韩国——先驱者（6款产品）

韩国是首个批准干细胞产品的国家，早在2010年便已实现。目前，该国已有六款获批疗法，主要针对膝骨关节炎和心脏病发作后的心脏疾病。韩国的及早起步为其在积累临床经验和建立此类疗法的商业化市场方面赋予了显著的先发优势。

日本——六款产品，包括新一代疗法（6款产品）

日本以六款获批产品追平了韩国的总数——并在2026年因批准了全球首批源自诱导多能干细胞（Induced Pluripotent Stem Cells, iPSCs）的疗法而登上头条，这些疗法主要针对心力衰竭和帕金森病。iPSCs是一种更新、更先进的干细胞类型，可以在严格控制的条件下大规模培养，这标志着向更具一致性和可扩展性的治疗迈出了重要一步。

伊朗和印度——值得关注的活跃市场

伊朗已经批准了四款MSCs产品，使其成为全球最活跃的市场之一——这一事实经常令人感到惊讶。印度迄今已批准了一款产品，随着其先进疗法监管体系的不断完善，未来很可能会有更多产品获批。

中国、美国、欧盟和加拿大——各一到两款

这些主要监管市场各自授权了一到两款产品：

中国于2025年批准了其首款干细胞药物——艾米迈托赛注射液（Amymetosai Injection），用于治疗骨髓移植后可能发生的严重并发症（即移植物抗宿主病，Graft-versus-host disease, GvHD）。美国已批准Remestemcel-L（Ryoncil）用于治疗儿童的同一疾病。欧盟已批准Alofisel用于复杂的克罗恩病瘘管。加拿大通过其自身的适应性审查程序批准了一项针对儿童的GvHD治疗方法。

这些疗法实际上治疗哪些疾病？

这19款获批产品覆盖了集中但具有重要意义的疾病范围：

GvHD是最常见的适应症，由五款产品针对治疗。这是一种危及生命的疾病，即移植后供体免疫细胞攻击受体身体——而标准治疗方法往往效果不佳。克罗恩病（特别是难以治疗的瘘管）是三款产品针对的疾病。膝骨关节炎和脊髓损伤各拥有两款获批产品。

除了这些成熟领域，日本2026年对iPSCs的批准将心力衰竭和帕金森病加入了名单——这些疾病影响着全球数亿人，且治疗选择非常有限。

仍处于研究阶段——但吸引了大量投资的——是针对糖尿病、阿尔茨海默病、肺纤维化、自闭症和脑瘫的试验。这些占全球所有活跃的干细胞临床试验的40%以上。虽然不能保证在这些领域获得批准，但其研究活动的规模值得关注。

深入探讨中国在这一领域的进展

中国在2025年对艾米迈托赛注射液的批准引起了关注，这不仅因为它是该国首款获批的干细胞药物，还因为其定价。有报道指出，其价格大约是美国同类产品的1/70——如果这一差距得以维持，可能会对亚洲及其他对成本敏感市场的患者可及性产生深远影响。

除了这一单一产品，中国还拥有广泛的研发管线：目前有超过120款干细胞药物在中国国家药品监督管理局（NMPA）的监督下进行临床试验，涵盖从关节炎、中风到代谢和神经系统疾病的各种病症。这些药物中是否会有相当一部分推进至获批阶段，将取决于未来几年的临床结果和监管决策。

是什么在推动这项技术向前发展？

大多数获批产品使用供体细胞

在19款获批产品中，有12款使用来自供体而非患者自身的细胞。这在商业上至关重要，因为这意味着细胞可以大批量制造、进行质量检测并储存——就像传统药物一样。患者不需要捐献任何东西。这种“现货型”模式预计将在未来继续成为MSCs疗法的主导方法。

iPSCs和基因编辑是下一个前沿领域

日本于2026年批准的更新型iPSCs技术将其向前推进了一步——允许从主细胞库进行高度标准化的细胞生产，并在大规模下保持一致的质量。研究人员还正在将iPSCs技术与基因编辑工具（如CRISPR）相结合，以创造具有增强治疗特性的细胞。虽然尚未有任何基因编辑细胞疗法获得广泛的商业批准，但已有几种处于后期临床试验阶段。

这些产品是如何受到监管的？

每个国家都有自己的监管机构，但都要求相同的基本条件：证明该产品是安全的、制造工艺是一致的且在临床上是有效的。在美国由FDA负责处理此事，在欧洲由EMA负责，在日本由PMDA负责，而在中国由NMPA负责。

几个亚洲国家——包括中国、日本和韩国——已经引入了“双轨制”系统，允许针对严重疾病的有望疗法更快地惠及患者，同时继续收集长期证据。这是对现实情况的务实回应，即患有严重GvHD等疾病的患者通常无法等待数年直到完整的审批程序结束。

总结

干细胞治疗不再纯粹是对未来的承诺。已有十九款产品获得批准。患者正在接受治疗。且正在研究的疾病管线也在稳步增长。

该领域仍在成熟中——并非所有疾病都会很快拥有获批的干细胞疗法，而且临床试验结果也无法保证。但是，监管基础设施、制造能力以及积累的临床数据都已达到一个阶段，这表明它已成为一个合法的、活跃的医学领域——而非边缘概念。

如果您或您认识的人患有相关疾病，最好的起点是与专科医生进行交流，并在官方临床试验登记处（如ClinicalTrials.gov）或您所在国家卫生当局的数据库中进行检索。