日本干细胞治疗合法吗？监管制度、可行疗程与患者须知（2025）
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日本在再生医学监管体系中的地位
日本被广泛认为是全球再生医学领域中监管结构最为系统化、且以安全为核心导向的监管体系之一。与允许干细胞疗法在监管灰色地带发展的做法不同，日本自一开始便选择建立明确的国家级法律架构，其核心由两部法律构成。
• ASRM ——《再生医疗等安全性确保法》（2014 年）
• PMD 法 ——《医药品医疗器械等法》（Pharmaceuticals and Medical Devices Act，2014 年修订）
这两部法律共同确立了一套双轨制监管体系，用以区分：
临床实践
医院和诊所在监管框架下，可以在患者身上开展哪些细胞相关医疗行为。
商业产品
企业在监管体系内，可以制造并以获承认疗法形式上市的再生医疗产品。
由此形成的制度具有以下特征：
- 监管程度高，安全与质量要求严格；
- 临床可及性有限，真正获得全面批准的再生医疗产品数量相对较少；
- 支持创新，但仅限于明确界定的监管边界之内。
除了法律架构本身，日本的制度设计也源于特定的历史与政策考量。在全球干细胞商业化的早期阶段，监管机构观察到大量诊所针对神经退行性疾病、自身免疫性疾病及晚期癌症等复杂疾病，推广缺乏充分临床证据支持的医疗干预。
日本政策制定者并未选择逐案处理，而是建立一套专门的制度框架，用以系统性地区分科学设计严谨、可追溯的再生医学项目，与机会主义、记录不足的“干细胞服务”。因此，ASRM 与 PMD 法不仅是技术性法规，也清楚传达了一个政策立场：再生医学应被视为一个需要长期投入与严格治理的医疗领域，而非短期技术热潮。
核心法律框架：ASRM 与 PMD 法
ASRM —— 规范细胞疗法的临床使用
《再生医疗等安全性确保法》（ASRM） 规范再生治疗在临床环境中的提供方式，无论其属于：
- 正式开展的临床研究
- 不纳入常规医疗保险、由患者自费承担的医疗程序
ASRM 的核心监管特征
1. 强制性再生医疗提供计划
再生医疗提供计划（Regenerative Medicine Provision Plan）。
该计划须先经经认证的伦理／科学审查委员会审查，随后：
• 第一类（Class I，高风险）程序，需获得厚生劳动省（MHLW）的承认；
• 第二类与第三类（Class II／III，中低风险）程序，需向 MHLW 通知备案。
补充说明：第二、第三类虽采用通知备案路径，但仍须在完成认证审查委员会审查后方可实施。
2. 基于风险的分级制度（第一类至第三类）
- 第一类（高风险）：
iPSC／ES 细胞疗法、基因修饰细胞，以及高风险异体细胞疗法。 - 第二类（中风险）：
多数涉及体外培养扩增的自体 MSC 疗法，以及部分异体细胞应用。 - 第三类（低风险）：
最小化操作的自体细胞应用，包括部分同次手术流程中的使用。
3. 设施与流程要求
细胞处理中心（Cell Processing Center，CPC）内完成。
相关设施需符合关于无菌控制、环境管理、文件记录及合格人员配置的严格要求。
4. 安全监测与报告
厚生劳动省（MHLW）／医药品医疗器械综合机构（PMDA）
提交不良事件报告。
通过定期报告机制，确保所有受 ASRM 规范的再生医疗介入持续符合监管要求并接受监督。
在实际运作中，ASRM 明确要求，即使是自费提供的再生医疗，也不得以非正式或缺乏监管的实验性形式开展，而必须纳入有文件记录、经审查并持续受监管的医疗计划之中。
PMD 法 —— 规范商业再生医疗产品
《医药品医疗器械等法》（PMD 法） 将再生医疗产品视为可上市的医疗产品进行监管，适用对象包括：
- 用于修复、重建或再生人体组织与功能的加工处理细胞或相关基因制品。
关键因素包括：
1. 标准承认（Standard Approval）
2. 条件・期限付承认（Conditional and Time-Limited Approval）
- 允许产品在取得完整 III 期证据前，有限度进入市场。
- 须持续开展上市后研究、长期随访及真实世界数据收集。
- 企业需在规定期限内证明确认性的临床获益，否则将面临承认资格被终止的风险。
3. GCTP 标准（制造与质量管理要求）
- 同一性：确认制造的为正确且一致的细胞产品。
- 纯度：降低污染物与杂质风险。
- 效力：确认产品具备预期的生物学活性。
- 无菌性：防止微生物污染。
- 稳定性：确保产品在储存与运输期间维持质量。
ASRM 与 PMD 法并行运作：即便某一产品在 PMD 法下获得批准，其临床使用仍须在符合 ASRM 要求的机构与计划中进行。
实际监管机构：MHLW、PMDA 与审查委员会
在实际运作中，日本的干细胞监管并非由单一主管机构负责，而是由多个监管主体共同构成的协作型监管体系。各机构在再生医疗的不同阶段承担不同职责，涵盖从早期临床规划、临床实施，到商业化承认及长期安全性监测的完整生命周期。这种分工协作的制度设计，是日本对再生医疗准入采取高度审慎态度的重要原因之一。
1. MHLW（厚生劳动省）
- 负责 ASRM 在医院与诊所层级的具体实施
- 认证伦理与科学审查委员会，并监督其运作
- 统筹全国范围内的不良事件通报与安全监管
- 通过政策指引与审查流程，界定临床实践的可行边界
2. PMDA（药品医疗器械综合机构）
- 审查再生医疗产品的商业化上市申请
- 评估临床前与临床阶段的科学与临床证据
- 检查国内及海外相关制造与加工设施
- 监督条件・期限付承认产品及上市后安全性研究
3. 经认证的审查委员会（Certified Review Boards / Committees）
- 审查医疗机构提交的再生医疗提供计划
- 核实第一类至第三类的风险分级是否恰当
- 评估患者安全性与伦理合规性
- 对已核准的 ASRM 计划进行持续监测
上述机构共同构成一个多层级、以文件审查与持续监测为核心的监管体系。在该体系下，任何具有实质风险的再生医疗程序或产品，若未通过一个或多个监管关卡，均无法合法推进。
日本再生医疗监管架构
MHLW（厚生劳动省）
关键职责：
• 认证伦理与科学审查委员会
• 批准第一类（高风险）再生医疗程序
• 发布并更新相关监管指引
• 统筹全国范围内的不良事件与安全报告
监管重点： 临床实践监管
PMDA（药品医疗器械综合机构）
关键职责：
• 评估再生医疗产品的上市申请
• 审查临床前与临床阶段证据
• 视察国内及海外相关生产与加工设施
• 管理条件・期限付承认制度并执行上市后监测
监管重点： 商业产品监管
经认证的审查委员会（Certified Review Boards / Committees）
关键职责：
• 评估医疗机构提交的再生医疗提供计划
• 验证第一类至第三类的风险分级是否适当
• 评估患者保护与伦理合规措施
• 对已核准的再生医疗方案进行持续监测
监管重点： 独立方案监督
基于风险的分级：第一类至第三类的监管含义
在 ASRM 下，风险分级决定了监管监督的强度：
第一类 – 最高风险
- iPSC/ES 细胞衍生产品
- 基因修饰细胞疗法
- 高风险异体疗法或新型细胞类型。
- 要求： 最严格的审查、详细的临床前安全性数据以及 MHLW 的密切监督。
第二类 – 中等风险
- 许多涉及培养扩增的自体 MSC 疗法
- 非标准适应症中的某些异体 MSC 应用。
- 要求： 经认证的审查委员会批准、向 MHLW 通知备案，以及基于 CPC 的制造。
第三类 – 最低风险
- 最小化操作的自体细胞及同次手术程序使用。
- 要求： 文件负担低于第一/二类，但仍需审查及明确的安全与质量控制。
这种分级允许日本将其最严格的审查指向高风险和新型模式，同时对较低风险的自体应用保持结构化的监管。
ASRM 风险分级体系
在日本的 ASRM（《再生医疗等安全性确保法》）框架下，再生医疗程序依据其潜在风险程度划分为三个等级。
风险等级越高，所对应的监管审查强度、数据要求以及设施与流程义务也越严格。
高风险／高度创新的细胞疗法
- iPSC／ES 细胞疗法
- 基因修饰细胞疗法
- 高风险异体细胞疗法
- 需经特别委员会审查
- 须取得厚生劳动省（MHLW）批准
- 提交详细的临床前安全性数据
- 提供高度规范化的治疗方案与文件记录
培养扩增自体细胞／特定异体应用
- 经培养扩增的自体 MSC
- 部分异体 MSC 应用
- 其他非标准细胞治疗项目
- 需经认证审查委员会批准
- 向 MHLW 完成通知备案
- 细胞制备须在认证的细胞处理中心（CPC）内进行
- 执行标准化的安全性监测与随访
最小化操作的自体细胞应用
- 最小化操作的自体细胞
- 同次手术程序中的细胞应用
- 低风险体细胞相关应用
- 需经审查委员会审查
- 文件与申报要求相对简化
- 执行基础质量控制措施
- 报告与随访负担相对较低
具体而言，这意味着使用相同大类细胞类型的两个程序可能属于完全不同的类别。例如，抽取骨髓、进行最小化处理并在同日重新注射到同一关节的自体程序，通常被视为较低风险的第三类干预。
相比之下，自体细胞经过广泛培养、扩增并为全身适应症静脉回输的方案，可能会被视为第二类，具有更高的文件、设施和监督要求。
如果这些细胞来自异体捐赠者或经过基因修饰，同样的基本概念可能会进入第一类。因此，分级框架不仅是理论上的，它直接决定了拟议疗法的监管路径、成本和实际可行性。
已获批准与已退出市场的再生医疗产品概览
尽管日本享有全球再生医学先行者的声誉，但完全获批或当前仍处于有效条件性批准状态的再生医疗产品数量依然有限。2024-2025 年这一阶段成为重要的制度分水岭：两项此前获得条件性批准的产品——HeartSheet 与 Collategene——因在上市后监测中未能证实足够的临床有效性而相继退出市场。
这一结果反映出，日本对条件性及限时批准制度的执行正在趋于严格，相关产品必须在真实世界环境中持续证明其临床价值，方能维持监管认可。
日本再生医疗产品的批准与撤市情况（更新至 2025 年末）
下表汇总了截至 2025 年末在日本曾获得完全批准或条件性批准的主要再生医疗产品，并标注其最新监管状态与可及性情况。
| 产品 | 类型与适应症 | 2025 年监管状态 | 保险覆盖 | 获取 / 备注 |
|---|---|---|---|---|
| TEMCELL（JCR Pharma） | 异体骨髓来源 MSC 类固醇难治性急性 GVHD | 完全批准（由条件性批准升级） | NHI 覆盖 | 可在全国造血干细胞移植中心使用；日本首个获完全批准的异体 MSC 产品 |
| Stemirac（Nipro） | 自体骨髓来源 MSC 亚急性脊髓损伤 | 条件性批准 （2025 年 11 月已提交完全批准申请；条件期至 2025 年 12 月） | 有限；主要为自费 | 仅限指定医疗机构；PMDA 审查结果预计于 2026 年公布 |
| HeartSheet（Terumo） | 自体骨骼肌成肌细胞片 重度缺血性心力衰竭 | 已撤市（2024 年 7 月） 未能确认上市后疗效 | 此前部分保险支持 | 已停产；日本首个未能转为完全批准的条件性批准再生产品 |
| Collategene（AnGes） | 质粒 HGF 基因疗法 外周动脉疾病 | 已撤市（2024 年 6 月） 申办方撤回续期申请 | 未广泛报销 | 因未能证明确认性临床获益而退出市场 |
| 自体培养软骨细胞 | 培养软骨细胞 软骨缺损／骨科修复 | 完全批准 （产品线依制造商而异） | 视具体适应症而定 | 用于骨科中心的局灶性软骨缺损修复 |
日本已获批及条件性获批的再生医疗产品
以下为截至目前在日本获得正式批准或条件性上市许可的主要再生医疗产品。
类固醇难治性急性移植物抗宿主病（aGVHD）
亚急性脊髓损伤
骨科软骨修复
已退出市场的再生医疗产品：证据不足的案例分析
以下两项再生医疗产品因未能提供充分的确认性证据而退出市场。这些案例展示了日本在未能证实明确临床获益的情况下，条件性批准路径如何作出制度性回应。
HeartSheet（Terumo）— 自体骨骼肌成肌细胞片
● 已撤市（2024 年 7 月）
在上市后研究中未能确认明确疗效，最终退出市场。该案例常被引用为日本条件性批准制度在未能证实充分临床获益时，终止相关产品的代表性实例。
Collategene（AnGes）— 质粒 HGF 基因疗法
● 已撤市（2024 年 6 月）
由于未能证实具有足够的确认性临床获益，申办方选择不再推进续期申请，产品随之退出市场。该案例反映了日本监管机构对基因相关再生医疗介入所要求的证据门槛正在提高。
TEMCELL
类型： 异体骨髓间充质干细胞（MSC）产品
适应症： 类固醇难治性急性移植物抗宿主病（aGVHD）
状态：
- 最初获得条件性批准
- 在确认性数据证明安全性和临床获益后，成功转为完全批准
获取途径：
- 在造血干细胞移植中心提供
- 获批适应症由日本国民健康保险（NHI）覆盖
重要性： TEMCELL 仍然是日本条件性批准途径如何运作的权威范例——早期准入，随后以严格的真实世界数据支持完全授权。
Stemirac
类型： 自体骨髓来源 MSC 疗法
适应症： 亚急性脊髓损伤（AIS 分级 A–C）
状态（截至 2025 年末）：
- 2018 年基于单臂研究获得条件性批准
- 七年条件期于 2025 年 12 月结束
- 预计在截止日期前提交完全批准申请
- 结果等待 PMDA 审查
获取途径：
- 仅限于政府授权的医院
- 费用通常由患者自理
重要性： Stemirac 目前正处于关键的监管节点。PMDA/MHLW 必须决定观察性、非对照的上市后数据是否足以获得完全批准——特别是在 HeartSheet 和 Collategene 撤回之后。这一决定将强烈影响日本基于单臂试验的条件性批准模式的未来可行性。
其他再生产品及近期撤回
HeartSheet（2024 年撤回）
- 全球首个获得条件性批准的细胞片疗法（2015 年）
- 尽管多次延期，仍未能证明确认性疗效
- 2024 年 7 月正式撤回
- 成为首个被撤销的 PMDA 批准再生产品
这表明条件性批准并非监管捷径：产品若无法在上市后阶段证实临床获益，可能无法维持其市场资格。
Collategene（2024 年撤回）
- 用于严重肢体缺血的基于质粒的 HGF 基因疗法
- 2019 年通过条件性途径获批
- 申办方于 2024 年 6 月撤回完全批准申请
- 条件性批准未能转为完全批准的第二个主要案例
自体培养软骨
针对某些骨科适应症仍获完全批准。这些疗法代表了日本较早授权的一类再生医疗产品，并继续在专业骨科中心用于软骨修复。
MSC 与 WJ-MSC 疗法：在日本监管框架中的适用范围
间充质干细胞（MSC）和华通氏胶来源 MSC（WJ-MSC）是日本再生医学管线的重要组成部分，但其使用受到仔细划分：
已获批准的 MSC 产品
- 代表产品：TEMCELL、Stemirac。
- 仅可用于其获批的特定适应症。
- 必须严格遵循已授权的治疗方案与标签要求。
- 不允许进行任何形式的超说明书使用。
研究性 MSC 应用
常见于骨科、神经科、免疫学等领域：
- 以正式临床试验形式推进，旨在获得《PMD 法》下的产品批准；或
- 作为经认证医疗机构内的ASRM 批准再生医疗计划实施。
- 相关介入必须在具备相应资质的机构中开展。
异体 MSC 与 WJ-MSC
- 由于供体来源及操作复杂度，被视为相对较高风险的细胞介入。
- 需执行严格的供体筛查，并在认证的细胞处理中心（CPC）内完成制造。
- 通常归入第一类或风险较高的第二类（取决于操作方式与适应症）。
- 截至 2025 年，日本尚无广泛上市的 WJ-MSC 产品获得完全批准。
细胞制造与加工的监管要求：CPC 与 GCTP
日本再生医疗监管体系的一项核心特征，在于对细胞制造环节实行高度严格的制度化监管。
细胞处理中心（CPC）
- 任何实质性操作（培养、扩增或复杂处理）必须在经认证的 CPC 中进行。
- CPC 必须证明：
- 适当的洁净室设计和环境控制
- 经验证的工艺和设备
- 健全的文件记录与可追溯性
- 合格的人员和质量管理体系
GCTP 合规性
- 对于商业产品，制造必须符合 GCTP 标准，涉及同一性、纯度、效力、无菌性和稳定性。
这些基础设施和质量要求显著提高了日本疗法的成本，但也提升了产品与流程在质量控制与可追溯性方面的可靠性。
费用、保险与实际可及性
在全球干细胞与再生医疗版图中，日本处于高成本、同时高度合规的制度区段。临床可及性并非由技术本身决定，而是受到治疗资金来源、是否纳入国民健康保险（NHI）报销，以及相关医疗服务在地理上的集中程度等因素的共同影响。
私人、自费再生医疗
- 通常涉及患者承担较高的个人自付费用。
- 费用水平因细胞类型、治疗方案设计、给药次数，以及细胞处理中心（CPC）相关成本而存在显著差异。
- 此类疗法一般不纳入日本国民健康保险（NHI）报销范围，需由患者自行承担。
纳入 NHI 的获批产品
- 代表性产品包括 TEMCELL 等已获完全批准的再生医疗产品。
- 仅限符合明确临床适应症与资格标准的日本居民使用。
- NHI 报销可在合规适应症下显著降低患者的个人经济负担。
服务可及性与区域集中度
- 再生医疗服务主要集中于大型医疗中心及高度专业化机构，分布在东京、大阪等主要城市地区。
- 外国患者通常需额外面对语言沟通、跨境医疗安排及临床资格筛查等多重现实障碍。
总体而言，日本并未定位为“干细胞旅游”的低成本目的地。相反，它作为一个选择性、高监管的环境运作，准入范围较窄但控制更为严格。
执法、广告限制与患者保护
日本积极执行再生医学领域的法规，以限制误导性或不安全的做法。
关键监管机制
- ASRM 提供计划的强制性审批与通知备案
- 细胞处理中心（CPC）的认证与定期检查
- 向厚生劳动省（MHLW）与药品医疗器械综合机构（PMDA）通报不良事件
- 医疗法与消费者保护法下的严格广告监管：
- 禁止夸大或暗示治愈性疗效
- 禁止宣传未获批准的适应症
- 对研究性或条件性疗法须进行明确披露
执法措施与行政处分
- 发出警告与整改命令
- 暂停或撤销再生医疗提供计划
- 撤回产品的上市或使用授权
- 施加行政处罚；严重情况下可追究刑事责任
主要监管落实机制
-
ASRM 提供计划的强制性审批与通知备案
所有再生医疗介入须依《再生医疗等安全性确保法（ASRM）》完成事前审查或正式备案，不得以非正式或自费名义规避监管。 -
细胞处理中心（CPC）的认证与定期检查
涉及细胞培养、扩增或其他实质性操作的项目，必须在经认证的 CPC 内进行，并接受持续的合规检查。 -
向 MHLW 与 PMDA 通报不良事件的法定义务
医疗机构及相关主体须持续监测安全性，并依规定提交不良事件报告与随访数据。 -
基于医疗法与消费者保护法的严格广告监管
- 禁止夸大或暗示未经证实的“治愈性”或决定性疗效主张
- 禁止对未获批准的适应症进行广泛性或引导性宣传
- 当疗法仍处于研究阶段或仅获得条件性批准时，必须清楚披露其监管状态
行政措施与监管处置
- 发出警告或责令限期整改
- 暂停或撤销相关再生医疗提供计划
- 撤回产品的上市或临床使用授权
- 施加行政处罚；情节严重者可进一步追究刑事责任
总体而言，这些执法机制使日本的再生医学处于一个高度受控的监管环境之中；与那些对广告宣传与治疗实践监管相对宽松的地区相比，这一点尤为明显。
优势、局限与适用人群分析
优势
- 较高的安全性与制造标准，包括对细胞处理中心（CPC）与 GCTP 规范的严格遵循
- 全国统一且清晰的法律框架（ASRM 与《医药品医疗器械等法》），降低地区间执行不一致的问题
- 通过条件性批准机制与正式临床试验，形成相对结构化的创新与准入路径
- 持续且积极的监管监督，尤其体现在安全管理与医疗广告规范方面
局限
- 与整体领域规模相比，获得完全批准的再生医学产品数量仍然有限
- 临床操作空间受限，医疗人员须严格遵循已获批准的提供计划与治疗方案
- 对于自费介入项目而言，治疗成本普遍较高
- 非日语使用者在核实机构资质、准入条件与流程信息时，往往面临语言与获取渠道上的障碍
适用人群分析（制度条件视角）
在现行监管与支付体系下，日本的再生医疗制度通常更适用于以下情形：
- 符合日本国民健康保险（NHI）覆盖条件、且使用已完全获批产品的患者，例如符合适应症并接受 TEMCELL 治疗的类固醇难治性 aGVHD 患者，尤其是日本居民。
- 具备相应经济条件的国内或国际患者，且其治疗需求符合以下制度特征：
- 在医疗决策中更重视监管完整性与安全性保障，而非单纯以成本为优先考量；
- 接受在《再生医疗等安全性确保法（ASRM）》框架下，或在正式临床试验中实施的、方案明确且流程受控的 MSC 或再生医疗介入；
- 理解干细胞相关治疗中，许多潜在应用仍处于研究或探索阶段，尚未构成既定的标准医疗。
相对而言，以广泛适用、低成本或高度探索性干细胞介入为主要诉求的需求类型，与日本当前的监管与准入体系并不高度匹配。
2030 年发展展望：在既有监管框架下的渐进扩展
日本的再生医学发展预计将在 2030 年前持续推进，其扩展主要建立在临床证据逐步成熟的基础之上，整体仍将在既有监管框架下稳步展开。
1. 获批产品数量的持续增长
随着临床数据逐步累积并趋于成熟，预计获得监管批准的再生医疗产品数量将呈现稳步增长趋势，尤其集中在免疫学、骨科以及神经学等领域。
2. iPSC 与基因编辑细胞疗法的推进
随着制造能力与安全性标准的持续完善，源自 iPSC 的细胞疗法以及经选择性基因编辑的细胞产品，可能将逐步从早期研究阶段迈向条件性批准路径。
3. 条件性批准框架的进一步完善
• 转为完全批准的评估标准将更加明确
• 上市后证据与随访数据的要求将更具结构性
• 对产品开发方而言，整体监管路径的可预测性有望提升
日本的国际影响
日本基于风险分级的监管框架，正逐渐被一些希望规范未经证实的干细胞诊所，或同时加快先进疗法准入的司法管辖区所参考。其条件性批准制度在实践中的不同结果——包括成功转为完全批准的案例，以及引发讨论与检视的个案——已成为政策制定者在设计本国再生医疗监管路径时的重要参考素材。
总体而言，日本再生医学的发展路径体现的是在既有监管框架下推进的渐进式创新，并逐步形成具有参考意义的制度经验。
在此背景下，放眼国际，日本的再生医学监管并非孤立存在，而是全球多国逐步强化干细胞监管趋势的一部分。关于美国、马来西亚、日本及其他主要国家的制度差异与监管逻辑，可参考我们整理的 全球主要国家干细胞监管对比。
总结
截至 2025 年，日本已形成全球范围内结构最为完整、成熟度较高的国家级再生医学监管体系之一。该体系在制度设计上整合了临床治理、产品监管与制造标准，并以安全性、可追溯性与监管清晰度作为核心原则。
监管概览：日本再生医学监管体系的核心支柱
ASRM —— 临床实践治理
通过基于风险的分级制度、强制性的再生医疗提供计划审查，以及对医疗机构的认证要求，明确规范哪些再生医疗程序可以在临床中实施，以及由哪些机构负责执行。
PMD 法 —— 上市产品监管
界定细胞与基因治疗产品的上市路径，包括日本具有代表性的条件性及期限付批准制度；在允许较早临床使用的同时，要求通过上市后数据持续验证其疗效与安全性。
CPC 认证与 GCTP —— 制造与处理标准
通过对细胞处理中心的认证以及对制造流程的规范，确保所有涉及细胞培养、扩增或加工的操作，均在经过验证、质量可控且具备可追溯性的条件下进行，适用于临床与商业化场景。
成本与可及性
在实际运作层面，费用水平与医疗资源分布仍构成重要限制因素。多数再生医疗介入集中于大型医疗中心或专业机构，且保险覆盖范围仅限于少数获批适应症。
监管概览：日本再生医学监管体系的核心支柱
ASRM —— 临床治理通过基于风险的分级制度、强制性的再生医疗提供计划审查，以及对医疗机构的认证要求，明确规范哪些再生医疗程序可以在临床中实施，以及由哪些机构负责执行。 |
PMD 法 —— 产品上市监管负责界定细胞与基因治疗产品的上市路径，包括日本具有代表性的条件性及期限付批准制度，在允许较早临床使用的同时，要求通过上市后数据持续验证疗效与安全性。 |
CPC 与 GCTP —— 制造与质量标准通过对细胞处理中心的认证以及对制造流程的规范，确保所有涉及细胞培养、扩增或加工的操作均在经过验证、质量可控且具备可追溯性的条件下进行，适用于临床与商业化场景。 |
成本与可及性在实践层面，费用与医疗资源分布仍构成重要限制因素。多数再生医疗介入集中于大型医疗中心或专业机构，且保险覆盖范围仅限于少数已获批准的适应症。 |
在这一监管体系之下，日本通过多层制度设计，将临床实践、产品上市与制造管理纳入同一监管逻辑之中。
对于相关利益方——包括患者、临床医生、研究人员与产业参与者——日本所提供的是一个制度边界清晰、进入门槛较高、且以可预测性为特征的再生医学监管环境。
- 高信任度、但进入门槛较高的监管环境
- 覆盖临床实践、产品审查与制造标准的可预测治理体系
- 更适合重视制度清晰度与循证准入路径的相关参与者
总体而言，日本所采取的是在严格监管前提下推进创新的发展路径，并已逐步形成一个可供其他司法管辖区参考的制度范式，适用于希望在成熟且具伦理基础的医疗体系内推进再生医学发展的国家与地区。
科学参考文献
官方政府来源
- PMDA – Pharmaceuticals and Medical Devices Agency 链接
- MHLW – Ministry of Health, Labour and Welfare (Japan) 链接
- PMDA – Regenerative Medicine (ASRM / PMD Act Summaries) 链接
- PMDA – Review Reports: Regenerative Medical Products (incl. TEMCELL, Stemirac, HeartSheet, Collategene) 链接
- PMDA – Report on the Deliberation Results: TEMCELL 链接
- PMDA – Report on the Deliberation Results: HeartSheet (full approval rejected, July 24, 2024) 链接
学术与同行评审来源
- Pursuing cell therapy approvals in APAC (ScienceDirect – 2025) 链接
- Revisions to the Act on the Safety of Regenerative Medicine in Japan (PMC) 链接
- New Governmental Regulatory System for Stem Cell-Based Therapies in Japan (ResearchGate) 链接
- Stem Cell Therapies: Ensuring Quality & Safety (NCBI) 链接
- Clinical Trials of Stem Cell Therapy in Japan (PMC) 链接
- Perspectives on Stem Cell-Based Regenerative Medicine (PMC) 链接
- Mesenchymal Stem Cells: Japan’s First Approved Cell Therapy (JSTAGE) 链接
- Stem Cell Therapy: Revolutionary Cure or Pandora’s Box? (StemCell Research & Therapy) 链接
其他媒体 / 伦理指南参考
- Ethical Limits on Embryo Research – Nikkei 链接
ℹ 免责声明
本指南旨在整理并说明截至 2025 年 12 月日本现行的干细胞与再生医学监管框架，供患者、临床医生及研究人员参考，以协助理解当前的制度环境与监管边界。文中内容不构成医疗建议。任何与治疗相关的决定，均应在咨询具备相应资质的医疗专业人员后作出，由其根据个体情况评估适应性，并确认适用的最新监管要求。
由于干细胞相关法规与监管实践可能随时间持续调整，读者如需获取最新信息，建议以以下官方渠道公布内容为准：
- 日本厚生劳动省（MHLW）
- 药品医疗器械综合机构（PMDA）
- 经认证的医疗机构及审查委员会
在接受任何再生医学相关治疗前，建议事先确认医疗机构的认证状态、执业人员资质、所涉产品的批准情况，以及相关临床试验或治疗计划是否已获得必要的监管许可。
最后更新：2025 年 12 月
