马来西亚干细胞监管现况：HSCT、MSC 与临床试验路径解析（2025）
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引言
近年来，马来西亚逐步发展为东南亚地区较为活跃的干细胞研究与临床开发中心之一。这一进展主要建立在多机构联合监管体系之上，相关干细胞研究与临床活动需在既定法律、监管与伦理框架内进行。
目前参与监管的主要机构包括：
- 马来西亚卫生部（Ministry of Health，MOH）
- 国家药品监管机构（National Pharmaceutical Regulatory Agency，NPRA）
- 马来西亚医药理事会（Malaysian Medical Council，MMC）
- 各级机构伦理委员会，以及国家干细胞伦理与研究委员会（NSCERT）
- 已确立的临床治疗：仅限造血干细胞移植（HSCT）
- MSC 及 WJ-MSC：研究性应用，仅限 CTIL 或 CTX 途径
- 关键监管文件：细胞与基因治疗产品（CGTP）指南第二版（2025 年 9 月）
- 主要监管机构：MOH · NPRA · MMC
从更广泛的视角来看，不同国家在干细胞监管的风险分级、临床准入与执法强度上采取了不同路径，读者亦可参考2025 年美国、马来西亚、日本与泰国的 MSC 监管路径对比以理解马来西亚制度在国际框架中的相对位置。
截至 2025 年，造血干细胞移植（HSCT）仍是马来西亚唯一被认可为标准临床医疗服务的干细胞治疗方式。其他干细胞相关应用，包括间充质干细胞（MSC）及沃顿胶来源间充质干细胞（WJ-MSC），在现行制度下均被界定为研究性用途，仅可在经批准的研究或临床试验框架内实施。
NPRA 于 2025 年 9 月修订的《细胞与基因治疗产品（CGTP）注册指南（第二版）》里，进一步明确了先进细胞治疗产品在注册、制造、质量控制与安全性方面的监管要求，整体框架正逐步与国际生物制品与细胞治疗监管标准接轨。
马来西亚的多机构监管框架：MOH、NPRA 与 MMC 的角色
马来西亚通过多机构分工协作的方式，对干细胞相关研究与临床活动实施监管，各机构分别负责不同层面的制度要求。
卫生部（MOH）指南：临床与伦理的基础要求
卫生部发布的干细胞相关指南适用于马来西亚境内所有干细胞研究与治疗活动。
核心原则
- 所有非常规或实验性干细胞应用均须获得伦理委员会批准
- 知情同意书需明确说明研究性质、潜在风险及替代方案
- 除 HSCT 外的所有干细胞治疗均被视为实验性
- 医疗机构不得进行误导性或未经证实的宣传
- 非 HSCT 干细胞应用仅可在研究或经批准的临床方案下实施
该指南构成马来西亚干细胞临床治理的基础框架，NPRA 的产品监管要求在此基础上进一步叠加实施。
NPRA CGTP 注册：治疗性细胞产品的监管框架
《细胞与基因治疗产品（CGTP）注册指南（第二版，2025 年 9 月）》明确规定了细胞与基因治疗产品在制造、质量控制、临床评估、进口及注册方面的监管要求。
符合 CGTP 分类的产品
- 体细胞治疗产品（例如经体外培养的 MSC）
- 组织工程产品
- 基因治疗产品
- 细胞与生物制品组合产品
凡涉及体外扩增、培养或其他加工处理的沃顿胶来源 MSC（WJ-MSC），在监管上均被归类为 CGTP。
表 1：NPRA CGTP 注册流程
| 阶段 | 主要要求 | 时间参考 | 关键成果 |
|---|---|---|---|
| 提交前阶段 | 与 NPRA 进行科学咨询会议 | 30 – 60 天 | 开发计划与监管预期对齐 |
| 资料准备 | 完整的 CGTP 技术资料包 | 6 – 12 个月 | GMP 验证资料、临床前与临床数据 |
| 正式提交 | 通过 QUEST 系统在线提交 | 1 天 | CTD 格式注册卷宗 |
| 文件验证 | 文件完整性审查 | 14 – 30 天 | 受理确认或补件通知 |
| 科学评估 | 质量、安全性与有效性评估 | 150 – 300 天 | 澄清问题与监管质询 |
| GMP 稽查 | 生产设施现场审计 | 30 – 90 天 | GMP 稽查报告 |
| 最终决定 | 核准或驳回 | 稽查后约 30 天 | 注册证书 |
| 核准后监管 | 上市后监测与更新 | 持续进行 | 年度更新；每 5 年重新注册 |
主要要求: 与 NPRA 进行科学咨询会议
时间参考: 30–60 天
关键成果: 开发计划与监管预期对齐
主要要求: 完整的 CGTP 技术资料包
时间参考: 6–12 个月
关键成果: GMP 验证资料、临床前与临床数据
主要要求: 通过 QUEST 系统在线提交
时间参考: 1 天
关键成果: CTD 格式注册卷宗
主要要求: 文件完整性审查
时间参考: 14–30 天
关键成果: 受理确认或补件通知
主要要求: 质量、安全性与有效性评估
时间参考: 150–300 天
关键成果: 澄清问题与监管质询
主要要求: 生产设施现场审计
时间参考: 30–90 天
关键成果: GMP 稽查报告
主要要求: 核准或驳回
时间参考: 稽查后约 30 天
关键成果: 注册证书
主要要求: 上市后监测与更新
时间参考: 持续进行
关键成果: 年度更新；每 5 年重新注册
临床试验路径：CTIL 与 CTX 授权
在现行监管框架下，临床试验/研究路径通常被视为获取尚未注册干细胞产品的主要合规途径。
CTIL：临床试验进口许可证
适用于进口的研究性产品
- 获得伦理委员会批准
- 提交试验申办方（Sponsor）相关文件
- 提供制造与质量控制文件
- 取得相应的进口许可
- 60–90 天
CTX：临床试验豁免
通常用于本地制备的研究性产品或试验项目 （包括部分最小限度操作情形，具体适用性须依据 NPRA 指南并结合项目情境判定）
- 获得伦理委员会批准
- 具备符合 GMP 要求的制备设施
- 由相关机构实施持续监管
- 45–60 天
适用于进口的研究性产品。
- 获得伦理委员会批准
- 提交试验申办方（Sponsor）相关文件
- 提供制造与质量控制文件
- 取得相应的进口许可
典型审查时间
• 60-90 天
通常用于本地制备的研究性产品或非商业性研究项目，包括部分最小限度操作的情形，具体适用范围以 NPRA 指南与项目情境为准。
- 获得伦理委员会批准
- 具备符合 GMP 要求的制备设施
- 由相关机构实施持续监管
典型审查时间
• 45-60 天
监测与监管
国家药品监管机构（NPRA）将通过定期检查，确保临床试验符合以下要求：
- 严格遵循既定试验方案
- 原始数据与记录准确完整
- 及时报告安全性事件
- 符合临床试验治理与合规要求
表 2：CTIL 与 CTX 对比
| 对比项目 | CTIL | CTX |
|---|---|---|
| 申请对象 | 进口的研究性产品 | 本地制备或最小限度操作的产品 |
| 典型用途 | 多国或多中心 CGTP 临床研究 | 单一机构开展的自体细胞临床研究 |
| 审查周期 | 60 – 90 天 | 45 – 60 天 |
| 相关费用 | 视项目复杂程度而定 | 视项目复杂程度而定 |
| 伦理审批 | 必须 | 必须 |
| GMP 要求 | 生产方须符合完整的 cGMP 标准 | 符合本地 GMP 要求 |
| 进口许可 | 必须 | 不适用 |
| 监管与监测 | NPRA 现场检查与监管 | NPRA + 研究机构共同监管 |
| 商业用途 | 不允许 | 不允许 |
表 2：CTIL 与 CTX 对比
进口的研究性产品
本地制备／最小限度操作的研究性产品
多国或多中心 CGTP 临床研究
单一机构开展的自体细胞临床研究
60-90 天
45-60 天
生产方须符合完整的 cGMP 标准
符合本地 GMP 要求
必须
不适用
NPRA 主导的现场检查与持续监管
NPRA 与研究机构共同监管
不允许
不允许
若将 CTIL 与 CTX 放入更大的国际背景中观察，可以发现各国在临床试验启动门槛与研究性治疗准入路径上存在显著差异。
HSCT：马来西亚唯一被确立的干细胞治疗方式
造血干细胞移植（HSCT，Hematopoietic Stem Cell Transplantation）是目前马来西亚唯一被认可为标准临床医疗（Standard Clinical Care）的干细胞治疗方式，其实施与管理依据卫生部（MOH）发布的《国家造血干细胞移植指南（2022）》进行规范。
临床适用范围
HSCT 主要用于以下疾病或临床情形：
- 白血病
- 淋巴瘤
- 多发性骨髓瘤
- 再生障碍性贫血
- 重型地中海贫血
- 免疫缺陷性疾病
- 经评估适用的部分实体肿瘤
HSCT 医疗中心的基本要求
开展造血干细胞移植的医疗机构须符合卫生部规定的最低设施与能力标准，包括：
- 获得卫生部（MOH）正式认证
- 具备专科移植医学与多学科治疗经验
- 配备 HEPA 过滤的无菌病房
- 具备重症监护（ICU）及完善的感染控制能力
- 参与国家及国际捐献者登记与结果通报网络
马来西亚同时参与区域性及国际性的造血干细胞捐献者配对计划，包括脐带血库体系，以支持跨境与多来源的供体匹配。
沃顿胶来源间充质干细胞（WJ-MSC）的监管地位
由于涉及体外操作，沃顿胶来源 MSC（WJ-MSC）在监管上被归类为 CGTP。
主要监管要求
- 捐赠者医学筛查
- 符合 GMP 要求的培养与扩增
- 产品放行检测（包括活性、同一性、纯度、无菌性及效力）
- 伦理委员会批准
- 通过 CTIL（进口）或 CTX（本地）途径实施
- 持续的安全性监测与定期报告
- 需具备 I/II 期临床数据方可推进注册
截至目前，马来西亚尚无任何基于 MSC 的产品获得正式治疗性批准。
MMC 标准与专业治理
马来西亚医药理事会（MMC）于 2025 年发布的专业指引，进一步强化了医疗从业人员在干细胞相关研究与临床活动中的临床责任与伦理义务。
主要要求
MMC 对从事或参与任何干细胞相关干预措施的医疗专业人员提出以下核心期望：
- 基于科学证据的医疗实践
- 与患者进行透明、非宣传性的沟通
- 避免夸大疗效或作出未经证实的医学主张
- 执行干细胞相关操作须具备相应的专业资格与执业认证
- 在监管调查过程中配合 NPRA 及 MOH 的审查与调查工作
可能面对的纪律处分
对于违反上述专业规范或相关法规要求的行为，MMC 可视情节严重程度采取以下纪律措施：
- 发出书面警告
- 限制医疗执业范围
- 暂停执业资格
- 从医师注册名册中除名
执法与合规趋势
近年来，马来西亚针对干细胞相关活动的监管执法与合规监督力度显著加强，整体监管实践逐步趋于系统化与常态化。
- 提高对医疗机构及相关诊所的现场检查频率
- 对符合 GMP 要求的实验室及细胞冷冻保存设施（cryobanks）开展定期审计
- 针对未经核实或缺乏科学依据的疗效宣称，发布公众风险提示
- 收紧技术文件与申报资料的审查流程
- 强化不良事件与安全性信息的通报与报告要求
- 暂停或终止相关产品或项目
- 责令设施停止运作或关闭
- 终止正在进行的临床试验
- 对相关医疗从业人员启动纪律处分程序
患者可及性与制度层面的考量
在现行监管体系下，马来西亚对不同类型患者获取干细胞相关治疗的路径，采取了区分治疗性质与监管风险等级的制度化管理方式。
马来西亚本国患者的可及性
- 造血干细胞移植（HSCT） 可通过获得卫生部（MOH）认证的三级医疗机构提供，作为标准临床医疗服务实施。
- 基于 间充质干细胞（MSC） 的治疗目前仍被界定为研究性或实验性应用。
- 除 HSCT 以外的大多数干细胞相关应用，原则上需通过 经批准的研究方案或受监管的临床试验路径实施，患者需符合相应的入组条件。
国际患者的可及性
- 马来西亚境内设有多家提供国际患者服务的医疗机构，具备接待海外患者的医疗与行政体系。
- 国际患者参与 MSC 相关研究或临床试验，须符合研究方案所规定的资格标准及伦理要求。
- 一般情况下，旅行保险或国际医疗保险较少覆盖研究性或试验性质的干细胞治疗。
地理分布情况
目前，马来西亚境内干细胞相关的临床活动与研究资源主要集中于以下地区：
- 吉隆坡及巴生谷地区（Kuala Lumpur / Klang Valley）
- 槟城（Penang）
- 新山（Johor Bahru）
上述区域集中了具备相关资质的医疗机构、研究设施及配套监管资源。
全球比较
表 3：马来西亚与美国干细胞监管框架对比
| 对比维度 | 马来西亚 | 美国 |
|---|---|---|
| 主要监管机构 | 卫生部（MOH）、 国家药品监管机构（NPRA）、 马来西亚医药理事会（MMC） | 美国食品药品监督管理局 （FDA） |
| 法律／制度结构 | 基于卫生法与药品法的指南型监管体系 | 《联邦法规汇编》21 CFR 1271 生物制品监管体系 |
| HSCT 地位 | 标准临床医疗服务 | 标准临床医疗服务 |
| MSC 监管路径 | CGTP 注册，或通过 CTIL／CTX 临床试验路径 | 361 与 351 双轨制； 通常需提交 IND |
| WJ-MSC | 研究性用途（归类为 CGTP） | 研究性用途；尚无获批产品 |
| 生产与质量标准 | CGTP 适用 GMP 要求 | cGTP（21 CFR 1271.150–320） |
| 临床试验授权 | CTIL／CTX | IND（30 天审查期） |
| 执法强度 | 中等，但持续强化中 | 严格；常态化执法 |
| 临床可及性 | 以临床试验为主 | 试验外途径极为有限 |
表 4：东南亚干细胞枢纽国家比较
| 国家 | 监管成熟度 | HSCT | MSC 监管框架 | 主要特征 |
|---|---|---|---|---|
| 马来西亚 | 中 – 高 | 已确立 | CGTP 路径 | 监管结构较为清晰；英语广泛使用 |
| 新加坡 | 非常高 | 已确立 | 严格的 CTA 机制 | 监管强度高； 以科研驱动的医疗基础设施 |
| 泰国 | 中等 | 已确立 | 监管执行存在差异 | 医疗旅游体系成熟 |
| 韩国 | 高 | 已确立 | 条件性批准制度 | 临床研究环境先进 |
| 菲律宾 | 低 – 中 | 有限 | 仍在发展中 | 市场持续成长； 英语使用环境 |
表 3：马来西亚与美国干细胞监管框架对比
卫生部（MOH）、
国家药品监管机构（NPRA）、
马来西亚医药理事会（MMC）
美国食品药品监督管理局（FDA）
基于卫生法与药品法的指南型监管体系
《联邦法规汇编》21 CFR 1271 生物制品监管体系
标准临床医疗服务
标准临床医疗服务
CGTP 注册，或通过 CTIL／CTX 临床试验路径
361 与 351 双轨制；通常需提交 IND
研究性用途（归类为 CGTP）
研究性用途；尚无获批产品
CGTP 适用 GMP 要求
cGTP（21 CFR 1271.150–320）
CTIL／CTX
IND（30 天审查期）
中等，但持续强化中
严格；常态化执法
以临床试验为主
试验外途径极为有限
表 4：东南亚干细胞枢纽国家比较
中 – 高
已确立
CGTP 路径
监管结构较为清晰；英语广泛使用
非常高
已确立
严格的 CTA 机制
监管强度高；
以科研驱动的医疗基础设施
中等
已确立
监管执行存在差异
医疗旅游体系成熟
高
已确立
条件性批准制度
临床研究环境先进
低 – 中
有限
仍在发展中
市场持续成长；英语使用环境
未来展望（2025 – 2030）
预计在未来数年内，马来西亚将持续强化其针对干细胞及先进治疗产品（Advanced Therapy Products, ATPs）的整体监管环境。
预期的关键发展方向
根据现行政策走向与监管实践，未来可能出现的重点进展包括：
- 扩大 NPRA 的执法与监管能力，提升对产品质量、临床试验及合规行为的持续监督
- 进一步加强与国际细胞治疗监管指南的协调与接轨，推动监管标准的制度化与一致性
- 针对特定类型的先进治疗产品，探索设立加速审评或快速通道的可能性，前提仍以安全性与科学证据为核心
- 扩大面向公众及医疗专业人员的教育与信息传播工作，提升对研究性治疗与监管边界的认知
- 持续强化 GMP 生态体系与临床试验基础设施，为规范化研究与长期监管奠定基础
总体而言，马来西亚正逐步迈向一个更加结构化、以风险管理为导向、并与国际监管实践保持高度一致的干细胞与先进治疗监管体系。
结论
马来西亚现行的干细胞监管框架体现了一种以安全性为核心、结构相对均衡的监管体系，并通过以下三大支柱实现制度协同：
在当前制度下，造血干细胞移植（HSCT） 仍然是唯一被认可为既定临床治疗的干细胞应用。其他用途——包括基于间充质干细胞（MSC）的疗法，以及华通氏胶来源的 MSC（WJ-MSC）——均被严格界定为研究性或实验性应用，仅可通过受监管的临床试验或经伦理委员会批准的研究路径实施。
对于临床医生、患者、研究人员以及国际相关方而言，充分理解这一多层级、分工明确的监管框架，是判断在马来西亚获取再生医学相关服务是否安全、合规且符合科学证据的重要前提。
科学参考文献
- Ministry of Health Malaysia – Stem Cell Page & Guidelines 链接
- MOH – Guideline for Stem Cell Research and Therapy 链接
- National Guideline for Haemopoietic Stem Cell Therapy (2022) 链接
- NPRA – Guidance Document & Guidelines for Registration of CGTPs (Second Edition, 2025) 链接
- NPRA – CTIL/CTX Guidelines (8th & 8.1 Editions) 链接
- MMC – Stem Cell Research & Stem Cell Therapy Guideline (2025) 链接
- Evolution of HSCT Programs in Malaysia (PMC) 链接
- ISCT Cytotherapy – Malaysia Regulatory Commentary (2024) 链接
ℹ 免责声明
本指南旨在概述截至 2025 年 11 月马来西亚干细胞监管框架的整体情况，以协助患者、临床医生及研究人员理解当前的制度环境。本文内容仅供信息参考，不构成医疗建议或治疗推荐。
任何具体的医疗决策，均应在充分了解最新监管要求的前提下，由具备相应资质的医疗专业人员根据个体情况进行评估与判断。
鉴于干细胞相关法规与监管实践仍在持续更新，建议读者以以下官方机构发布的信息作为最新与权威依据：
- 马来西亚卫生部（Ministry of Health, MOH）
- 国家药品监管机构（National Pharmaceutical Regulatory Agency, NPRA）
- 马来西亚医药理事会（Malaysian Medical Council, MMC）
在考虑接受任何干细胞相关治疗或研究项目前，建议务必核实医疗机构的认证状态、医疗人员的执业资格，以及相关临床试验或研究项目是否获得正式批准。
最后更新：2025 年 11 月
