米国で合法な幹細胞治療とは？FDA規制（第361条／第351条）・安全基準・臨床アクセスを徹底解説【2025年版】
推定読了時間： 約18～22分
目次
米国の規制環境の概要
米国は、幹細胞および再生医療に関して、世界でも最も厳格かつ高度に構造化された規制システムの一つを有しています。多くの細胞治療は「生物学的製剤（biological products）」として扱われ、法的に市販される前に、正式な臨床試験とFDA（米国食品医薬品局）による審査・承認を必要とします。
この「エビデンス（科学的根拠）主導」のアプローチは以下を意味します。
- 市販が認められている幹細胞製品はごく少数であり、間葉系間質細胞（MSC）製剤としては Ryoncil が唯一の承認例（2024年承認）。
- 未承認製品へのアクセスは、原則としてFDA管理下の臨床試験 もしくは、条件が厳しく限定された 拡大アクセス（Expanded Access／コンパッショネートユース） に限られます。
そのため、米国は 美容・アンチエイジング目的の自由診療型幹細胞治療を求める医療ツーリズムの目的地とは言えません。むしろ、**高度な再生医療・細胞治療の国際的な研究拠点（リサーチハブ）**として機能しています。
他国との違いをもう少し俯瞰的に知りたい方は、米国だけでなくマレーシア・日本・タイなどをまとめて比較した「各国の幹細胞・MSC規制比較ガイド」も参考になります。
主要な規制当局
米国食品医薬品局（FDA）
FDA は、生物製剤評価研究センター（CBER：Center for Biologics Evaluation and Research）を通じて以下を規制します。
- ヒト細胞・組織・細胞組織製品（HCT/Ps）
- 生物学的製剤として分類される細胞・遺伝子治療
- 市販前承認プロセス（IND → BLA）、市販後の安全性監視、cGMP査察、違反時の法執行（警告書・製品差し押さえ・差止命令など）
FDA は、それぞれの製品について、「第361条 HCT/P（比較的低リスク）」に該当するか、あるいは 「第351条 生物学的製剤（フルスケールの医薬品承認が必要）」 として扱うべきかを判断します。
国立衛生研究所（NIH）
NIH は治療法の承認権限は持ちませんが、次のような役割を担っています。
- 幹細胞を含む基礎研究・トランスレーショナル研究への研究費提供
- ヒト臨床試験の主要な登録データベース ClinicalTrials.gov の運営
- 連邦資金による研究に関する倫理指針の提供
州レベルの法律
一部の州では、「Right to Try（試す権利）法」や医療の自由に関する法律が制定されています。
これらは特定の治験薬へのアクセスを拡げる場合がありますが、どの治療が市販・宣伝可能かを決定する最終的な権限は依然としてFDAにあり、FDAの権限を“上書き”するものではありません。
法的枠組み：FDAによる幹細胞治療の分類
米国における幹細胞製品の規制は、公衆衛生法（PHS法）に基づく以下2つのカテゴリーに整理されます。
どちらに分類されるかによって、個別の市販前審査・承認が必要かどうか、また開発・製造・流通に求められる要件のレベルが大きく変わります。
第361条 HCT/P（最小限の操作・低リスクカテゴリー）
製品が第361条 HCT/P として扱われるためには、一般的に次の条件をすべて満たす必要があります。
- 最小限の操作（Minimally manipulated）： 培養による増殖や、細胞の生物学的特性を変化させるような加工を行わないこと。
- 同種機能使用（Homologous use）： ドナーとレシピエント側で、細胞・組織が同じ基本機能を果たすこと。
- 他の活性薬剤や医療機器と組み合わされていないこと（限定的例外を除く）。
- 主要な治療効果が全身性の代謝活動に依存していないこと。
代表例として、特定の骨移植片、腱移植、角膜移植などが挙げられます。
第361条 HCT/P の特徴：
- GTP（Good Tissue Practice：適正組織基準） に従う必要がある。
- 個別製品ごとの FDA 市販前承認（BLA）は不要。
注意： 静脈内MSC投与などの多くの現代的再生医療は、これらの要件を満たさず、第361条の枠から外れるケースが大半です。
第351条 生物学的製剤（幹細胞治療の大多数）
上記の 361 条の基準を一つでも満たさない場合、その製品は 第351条の生物学的製剤（医薬品） として扱われます。対象となるのは例えば：
- 培養・増殖された MSC（自家・同種）
- 多くの同種（アロジェニック）細胞製品
- 非同種機能使用（例：脂肪由来細胞を神経疾患治療に用いる場合）
- iPSC（人工多能性幹細胞）・ESC（胚性幹細胞）由来の治療法
これらは、一般的な生物学的医薬品同様、フルスケールの医薬品開発プロセスを必要とします。
- Pre-IND ミーティング（事前相談）
- IND（治験届）提出 〜 臨床試験開始
- 第I相〜第III相臨床試験（安全性 → 用量 → 有効性）
- 生物製剤承認申請（BLA：Biologics License Application）
- FDA による審査・承認
そのため、米国で提供される幹細胞ベース治療の多くは「治験段階（Investigational）」に留まっており、一般診療として自由に提供できるわけではありません。
比較概要：第361条 HCT/P と 第351条 生物学的製剤
比較：Section 361 と Section 351
| カテゴリー | Section 361 HCT/P | Section 351 生物学的製剤 |
|---|---|---|
| 規制区分 | 最小限の操作による低リスク組織 | 大半の幹細胞治療が該当し、生物学的製剤として規制 |
| 操作レベル | 培養による増殖なし・最小限の加工のみ | 多くは最小限以上の加工を伴い、培養・改変が行われる |
| 使用目的 | 同種機能使用（Homologous use）のみ | 同種機能使用または非同種機能使用のいずれも可 |
| 全身的作用 | 全身的な治療効果に依存してはならない | 全身的な治療効果を伴う場合が多い |
| FDA承認要件 | 基準を満たす場合、市販前承認は不要 | IND、臨床試験、BLA承認が必須 |
| 適用基準 | Good Tissue Practice（GTP） | cGMPおよび生物製剤としての全規制 |
| 代表例 | 骨移植片、腱移植、角膜移植など | 培養MSC、同種細胞製品、iPSC/ESC由来治療 |
FDA によるヒト細胞・組織製品の規制は、Section 361 と Section 351 の二つの枠組みにより構築されています。この区分を正しく理解することは極めて重要であり、特に再生医療の多く――とりわけ MSC（間葉系幹細胞）を用いた介入――は、より厳格に管理される Section 351（生物学的製剤ルート） に該当するのが一般的です。
米国内で認められている幹細胞治療とは？
自家由来 MSC（自己細胞）療法
- 整形外科、アンチエイジング、神経疾患、慢性疾患などの適応で、FDAが承認した自家MSC製品は存在しません。
- 自家MSCの臨床使用は、原則として IND管理下の臨床試験 に限定されます。
- FDAは、力価（potency）のばらつき、汚染リスク、製造の一貫性欠如 などを主要な懸念点として強調しています。
「同日施術（Same-day procedure）」などの表現であっても、以下を行う場合は自由診療として市販することは認められていません。
- 最小限の操作を超える加工
- 非同種機能使用（homologous use を逸脱した利用）
同種（アロ）MSC療法
2024年12月、FDA は米国で初めての MSC 治療薬である Ryoncil（remestemcel-L-rknd） を承認しました。
- 適応症： ステロイド抵抗性急性移植片対宿主病（SR-aGVHD）
- 対象患者： 生後2か月以上の小児
- 由来： 同種骨髄由来 MSC
これ以外の同種 MSC 製品は、いずれも治験段階であり、治験（臨床試験）を通じてのみアクセス可能です。
臍帯由来 MSC
- 培養拡大された臍帯由来 MSC は、第351条の生物学的製剤に分類されます。
- 2025年時点で、日常診療目的で FDA に承認された臍帯由来 MSC 製品はありません。
- 利用は研究・治験環境に限られます。
iPSC／胚性幹細胞（ESC）由来治療
- iPSCおよびESCプラットフォームは、主として前臨床または初期フェーズ（Phase I/II）の臨床試験にとどまっています。
- 多能性幹細胞ベースの治療で FDA 承認プロセスを完了した製品はまだありません。
米国における主要幹細胞治療タイプの規制状況サマリー
| 治療タイプ | FDA承認状況 | アクセス経路 | 主な注意点・リスク |
|---|---|---|---|
| 自家由来MSC | 整形外科、アンチエイジング、神経疾患、慢性疾患などの適応でFDA承認された自家MSC製品はありません。 | 基本的にIND管理下の臨床試験に限定され、市販の「同日処置」提供は厳しく制限されています。 | FDAは力価のばらつき、汚染リスク、製造プロセスの不一致を懸念。最小限の操作を超える加工や非同種機能使用の場合、同日処置は認められません。 |
| 同種（アロ）MSC | 承認製品は1件のみ（小児SR-aGVHD向けRyoncil）。その他の同種MSC療法はすべて治験段階です。 | 承認適応は特定の移植センターで提供。それ以外はFDA規制下の臨床試験でのみ利用可能です。 | 重症GVHDに対する免疫調整目的で使用されますが、長期安全性のフォローが継続されています。 |
| 臍帯由来MSC | 拡大培養された臍帯由来MSCで、日常診療目的にFDA承認された製品はありません。 | 351条の生物学的製剤として規制され、アクセスは研究環境および正式な臨床試験に限定されます。 | 他国ではウェルネス・再生目的で広く宣伝されることがありますが、米国では臨床利用は承認されていません。 |
| iPSC／胚性幹細胞（ESC）由来治療 | iPSCまたはESCを用いた多能性幹細胞ベースの治療で、FDA承認プロセスを完了した製品はありません。 | INDプロトコールの下、前臨床または初期フェーズの臨床試験に限定されています。 | 腫瘍形成性など長期安全性への懸念から、高度に管理された研究環境のみに利用が制限されています。 |
米国で合法と認められる幹細胞治療はごく限られています。国ごとにどの治療が合法かを整理した一覧は「世界の幹細胞治療の合法性・規制まとめ」でご覧いただけます。
承認ルートと迅速審査プログラム
標準的な承認ルート（IND → 臨床試験 → BLA → 承認）
第351条 生物学的製剤の基本的な開発フローは以下の通りです。
- Pre-IND ミーティング（開発計画の事前相談）
- IND 提出（治験開始の許可申請）
- 第I～III相臨床試験（初期安全性 → 用量設定 → 有効性検証）
- BLA 提出（生物製剤承認申請）
- FDA による審査・承認／却下
迅速化プログラム
重篤または生命を脅かす疾患を対象とする場合、開発企業（スポンサー）は以下の指定を申請できます。
- 再生医療先端治療（RMAT：Regenerative Medicine Advanced Therapy）指定
- 画期的治療薬（Breakthrough Therapy）指定
- Fast Track 指定、Priority Review（優先審査）など
規制上のまとめ
安全性・有効性データそのものに対する要求が緩和されるわけではありません。
いずれの幹細胞製品も、承認を得るためには、最終的に完全なエビデンスおよび規制プロセスを完了する必要があります。
臨床アクセス：米国で誰が幹細胞治療を受けられるのか？
米国居住者のアクセスパターン
米国内居住者にとって、合法的に利用可能な選択肢は、概ね以下の3つに分類されます。
1. FDA承認済み製品
例：小児 SR-aGVHD に対する Ryoncil（特定の移植センター等で提供）。
2. FDA 管理下の臨床試験（治験）
- 血液疾患、自己免疫疾患、神経疾患、心血管疾患など、多様な疾患を対象とする治験が存在します。
- 登録可否は以下に依存します。
- 診断名・疾患ステージ
- 重症度
- 組み入れ／除外基準
- 長期フォローアップへの参加意思
3. 未承認治療を提供するクリニックによる施術（注意が必要）
- 一部の民間クリニックは、「幹細胞注射」「再生医療」と称して、出生組織由来製品や最小限処理骨髄濃縮物などを提供しています。
- これらは多くの場合、主張される適応症について FDA の承認を得ておらず、安全性・力価・生存細胞数に関する十分なエビデンスがないことがあります。
- また、FDA からの警告書・差し止め命令などにより、突如施術が中断されるリスクも存在します。
海外からの患者
海外在住の患者が米国を検討すべき場面は、次のようなケースです。
- 自国では利用できない FDA承認治療 が必要な場合
- 特定の疾患に対して、米国でのみ実施されている 臨床試験 が存在し、その組み入れ条件を満たす場合
- 規制監督・安全性を最優先し、最も厳格な環境での治療を希望する場合
一方で、「高用量MSC点滴」「アンチエイジング目的の自由診療」など、低い規制障壁での幹細胞治療を求める患者にとって、米国は必ずしも適した選択肢ではありません。
アクセス概要：米国居住者と海外患者の比較
| 患者区分 | 利用可能なアクセス | 主な制限事項 | 補足 |
|---|---|---|---|
| 米国居住者 | FDA承認製品、臨床試験、限定的な拡大アクセス制度 | 厳格な適格基準、利用可能な製品が限られる | 承認適応症であれば保険適用となる場合あり |
| 海外患者 | （適格基準を満たす場合）臨床試験、特定のFDA承認治療 | 試験参加の難易度が高い、渡航・ビザ・費用の負担 | 米国は幹細胞医療ツーリズムの目的地ではない |
| 一般の利用者 | 無規制クリニック（推奨されない） | FDA未承認、安全性・力価が不明 | FDAによる警告書の発出が頻繁に行われている |
製造基準と品質管理（cGMP）
第351条 生物学的製剤は、現行医薬品適正製造基準（cGMP：current Good Manufacturing Practice） に準拠した施設で製造される必要があります。
要求される代表的な項目：
- 管理されたクリーンルーム環境
- 細胞培養・増殖・凍結保存の標準化された手順書（SOP）
- 同一性（identity）、純度（purity）、力価（potency）、生存率（viability）、無菌性、エンドトキシン、マイコプラズマ等の試験
- 同種製品におけるドナー感染症スクリーニング
- 完全な文書管理と トレーサビリティ（Chain-of-custody） の確保
これらはコスト増加要因でもありますが、安全性・再現性・追跡可能性を重視する米国の規制哲学の中核をなしています。
一方、cGMPの枠外で運営されるクリニックでは、品質管理のばらつきや汚染リスクが高くなる可能性が指摘されています。
費用と典型的な価格帯
費用は治療の種類、提供施設、保険適用の有無によって大きく異なります。
| 治療カテゴリー | 典型的な費用レンジ | 保険・アクセスに関するポイント |
|---|---|---|
|
FDA承認治療 （例：Ryoncil、一部の非MSC細胞治療〔CAR-Tなど〕） |
多くの場合、数万〜数十万ドル規模の費用がかかる。 | 適応症に沿った使用（on-label use）の場合、保険適用されるケースもあるが、いずれも厳格に管理された治療環境で実施される。 |
| 臨床試験（IND管理下の治験的製品） | 多くの試験では、研究対象となる製品自体は無償提供。一方で、渡航費・滞在費・一部検査費などは自己負担となる場合がある。 | 治験薬・細胞製品は通常スポンサーが負担するが、組み入れ基準が厳しく、参加できる患者は限定される。 |
|
未承認治療を提供するクリニックでの施術 （FDA未承認） |
原則すべて自費診療であり、数千〜数万ドル規模になることが一般的。 | 健康保険や民間保険による償還対象にはならないのが通常であり、製品品質や規制順守状況のばらつきが大きい点にも注意が必要。 |
患者は、費用の内訳が記載された書面を必ず受け取り、「承認済み」なのか、「治験」なのか、あるいは「規制外」の提供なのかを明確に区別する必要があります。
リスクとコンプライアンス上の注意点
米国における幹細胞介入は、FDA による厳格な規制監督の対象となっています。これは患者の安全性を守る上で重要ですが、未承認の方法や規制に準拠していない提供形態には、医療的リスクだけでなく法的リスクも伴う可能性があります。
想定すべき主なリスクは次の通りです。
- 十分なエビデンスに基づかない 未承認の医療介入
- 製品品質の不一致（細胞数・生存率が不十分、あるいは汚染のリスク）
- 感染症や炎症反応などの 有害事象
- FDAによる法執行
- 警告書（Warning Letter）
- 製品差し押さえ
- 裁判所による差止命令（Injunction） など
これらの規制措置は、非準拠クリニックで治療を受けている患者の治療継続に影響を与える可能性もあります。
患者側が最低限確認すべき事項：
- 治療が FDA承認製品 なのか、それとも IND の下で使用されている研究的治療 なのか。
- 参加を勧められている臨床試験が、ClinicalTrials.gov に正式登録されているかどうか。
- 「完全な治癒」「結果保証」などの過剰なマーケティング表現に注意すること。
- FDA 警告書（Warning Letter）： 未承認製品の使用や誤解を招く広告表示などが指摘され、是正措置や施術停止が求められることがあります。
- 製品差し押さえ・輸入差止め： 不適切、または不正表示と判断された細胞製品が押収される場合があります。
- 裁判所による差止命令・コンセント・デクリ： 違反の程度によっては、特定の手技の実施を制限・停止する法的措置が取られることがあります。
- 患者への影響： 規制措置によりクリニックが急遽施術中止やプロトコル変更を迫られることで、治療計画が中断する可能性があります。
幹細胞治療の提供地として見た米国の強み
米国は、次のようなニーズを持つ患者にとって有力な選択肢となり得ます。
- 安全性・規制監督を最優先する
- 小児 SR-aGVHD に対する Ryoncil など、FDA承認済みの特定治療を必要とする
- 管理された臨床試験に参加する資格を持ち、試験ベースの治療を望む
- 多職種チーム（専門医・移植医・看護・薬剤・リハビリ等）による包括的ケアを求める
主な強み：
- 明確かつ強制力のある 規制・ガイドライン
- 高度な cGMP製造・品質保証体制
- 造血幹細胞移植（HSCT）をはじめとする長年の臨床経験
- 有害事象報告・フォローアップ・訴訟制度などを含む患者保護の枠組み
限界と注意が必要なケース
一方で、米国は以下のような患者には必ずしも適さない場合があります。
- 「短期間で高用量MSCの点滴を受けたい」「アンチエイジングやウェルネス目的の自由診療MSC治療を受けたい」など、迅速なアクセスと柔軟性を重視するケース
- 他国と比較して 低コストの治療を最優先 に検討しているケース
- 臨床試験の組み入れ基準を満たさず、代替として規制外のクリニックを検討しているケース
こうした患者は、自身の疾患・状態が承認済み治療または実施中の臨床試験の対象に含まれるか、そして費用・期間・リスク・期待される効果について、現実的な理解と期待値を持てているかを慎重に検討する必要があります。
一目で分かる要約：米国
| 項目 | 概要 |
|---|---|
| 規制スタイル | 極めて厳格；FDA（CBER）による中央集権的な監督体制 |
| 法的地位 | MSC 製品の承認は 1 件のみ（小児 SR-aGVHD 向け Ryoncil）。その他の用途の大半は治験段階 |
| アクセスモデル | 主として FDA 規制下の臨床試験および限定的な承認適応症を通じて提供 |
| 医療ツーリズムにおける位置づけ | 低い；自由診療型 MSC 治療を目的とした渡航先ではない |
| 主な強み | 強固な安全性枠組み、GMP 製造体制、世界有数の研究機関・大学病院 |
| 主な制限 | 高コスト、承認適応の限定、実験的 MSC へのアクセス制限 |
| 適している患者像 | 安全性・エビデンス・治験ベースの治療を最優先する患者 |
要点サマリー：米国
米国での幹細胞治療には明確な制限がありますが、どの国が自分の希望やリスク許容度に合っているかは、人それぞれ異なります。各国の規制やアクセスの違いを整理して比較したい方は、「幹細胞治療を受ける国を選ぶためのチェックガイド」も併せてご覧ください。
結論
米国は、幹細胞治療において世界でも最も制度化され、厳格に規制された医療環境の一つを提供しています。承認済み治療、治験段階の介入、そして未承認の使用について明確な線引きがなされている点は、米国規制の大きな特徴です。
実験的な MSC 治療へのアクセスは限定的である一方、安全性、規制監督、そして科学的根拠に基づく医療を最優先する患者にとって、米国の制度は高い整合性を持つ選択肢といえます。
今後も研究の進展と臨床試験データの蓄積により、治療の選択肢やアクセスの在り方は変化していくと考えられます。患者は常に最新のエビデンスと規制状況を踏まえ、現実的な期待を持って治療の可否を検討することが重要です。
ℹ 免責事項
本記事は、情報提供および教育を目的とした一般的な解説であり、特定の医療行為・診断・治療を推奨するものではありません。 米国における幹細胞治療の規制・承認状況・臨床基準は、研究の進展や法令改正に伴い、今後変更される可能性があります。本稿の内容は、公開されている FDA ガイダンス、査読付き文献、臨床実務基準などに基づき、2025年11月時点での情報を整理したものです。
治療の可否や適応、法的地位、FDA承認の有無は、疾患種・病期・併存症など個々の状況により大きく異なります。治療を検討する際は、必ず以下のような資格を有する医療専門職に相談してください。
- 再生医療を専門とする医師
- 造血幹細胞移植や細胞治療を担当する専門医
- 臨床試験コーディネーター など
臨床試験への参加や治験薬使用には、個別に評価すべきリスクとベネフィットが伴います。治療結果は、診断、病期、全身状態、遺伝的背景など多数の要因に左右され、いかなる形でも結果を保証することはできません。
FDA は特定の幹細胞製品やクリニックを推奨・保証しておらず、患者自身が、
- 提供される治療の規制上のステータス（承認済み／治験／未承認）
- 医療機関および医師の資格・経験
- 治療に関する説明内容の妥当性
を慎重に確認する責任があります。
最終更新日：2025年11月
